A empresa dinamarquesa de biotecnologia Vesper Bio anunciou em janeiro que sua ensaio clínico para um medicamento potencialmente modificador da doença para FTD-GRN está prosseguindo para a fase Ib/IIa.

Em DFT causada por uma doença hereditária GRN mutação, a produção da proteína neuroprotetora progranulina é suprimida. A proteína sortilina contribui para a perda de progranulina ao se ligar a ela e direcioná-la para degradação. Baixos níveis de progranulina estão associados à disfunção neuronal e ao acúmulo anormal da proteína TDP-43, um fator-chave na patologia da DFT.

Vesper Bio Avaliando VES001 em Pessoas com FTD-GRN

O VES001 é um novo medicamento administrado por via oral que inibe seletivamente a sortilina, impedindo que ela se ligue à progranulina. O VES001 pode aumentar os níveis de progranulina em pessoas afetadas por uma GRN mutação através deste processo.

Em setembro de 2024, A Vesper Bio anunciou que concluiu os estudos de fase 1 de VES001 em pessoas sem FTD-GRN, que descobriu que o medicamento era seguro e bem tolerado pelos participantes. Crucialmente, o estudo descobriu uma normalização substancial dos níveis de progranulina em participantes dosados uma ou duas vezes ao dia.

“A progranulina é vital para manter a saúde neuronal; no entanto, os níveis de progranulina em pessoas assintomáticas com GRN mutações são tipicamente metade daquelas de pessoas sem tais mutações”, disse o cofundador e diretor médico interino da Vesper Bio, Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. “Com base nos dados do nosso bem-sucedido ensaio First-in-Human, acreditamos que o VES001 normalizará os níveis de progranulina e, portanto, tem grande potencial para retardar ou até mesmo interromper a progressão da doença FTD-GRN.”

Na próxima fase do teste, uma coorte menor de pessoas com FTD-GRN receberá o medicamento experimental. Embora os dados de segurança e tolerabilidade ainda sejam coletados durante esta fase, o objetivo principal é confirmar se o VES001 aumenta os níveis de progranulina no fluido cerebrospinal e na corrente sanguínea. Este tipo de teste, conhecido como "estudo de prova de conceito", ajuda os cientistas a determinar se devem continuar com um composto específico ou mover seus esforços para outro lugar.

“É uma conquista incrível da equipe da Vesper que conseguimos progredir o VES001 tão rapidamente para esta próxima fase de teste clínico”, disse o CEO da Vesper Bio, Paul Little, PhD. “Estamos comprometidos em levar esta nova e importante opção de tratamento oral para famílias que vivem com FTD onde não há terapia aprovada disponível hoje. Estamos todos nos esforçando para um futuro livre de FTD para pacientes e suas famílias.”

Os ensaios clínicos para FTD estão sendo lançados em um ritmo crescente, à medida que empresas como a Vesper Bio desenvolvem intervenções experimentais e ferramentas de diagnóstico. Se você estiver interessado em participar da pesquisa, o Página Encontre um Estudo do Registro de Distúrbios FTD pode ajudar você a encontrar um teste que seja adequado para você.