A empresa de biotecnologia Arkuda Therapeutics adquiriu recentemente financiamento multimilionário para continuar seu programa de pesquisa direcionado ao aumento da produção de proteína progranulina em pessoas diagnosticadas com FTD-GRN.

Pesquisadores da Arkuda continuam desenvolvendo seu programa principal para corrigir deficiências de progranulina que levam a doenças neurodegenerativas, incluindo formas genéticas de FTD. O programa de Arkuda terá como alvo específico o FTD-GRN, uma forma hereditária de FTD decorrente de uma mutação em uma das cópias do GRN gene. O gene fornece instruções para a produção de progranulina, uma proteína envolvida na sobrevivência celular e na regulação da inflamação. Variantes causadoras de FTD em GRN levar a níveis reduzidos de progranulina.

De acordo com um artigo de 10 de fevereiro em Notícias da MedCity, o programa de Arkuda está desenvolvendo pequenas moléculas que obtêm a cópia saudável do GRN gene para produzir mais progranulina. Ao corrigir a deficiência de proteína, o objetivo pretendido é restaurar a capacidade dos lisossomos – o “sistema digestivo” das células – de limpar os neurônios do excesso de materiais.

Gerhard Koenig, co-fundador, presidente e CEO da Arkuda, disse em um Comunicado de imprensa que o financiamento permitirá que sua equipe “acelere nossos esforços para transformar a promessa de nossa compreensão emergente da biologia lisossômica em medicamentos eficazes com o potencial de impactar positivamente a trajetória de sua doença”.

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