A Amylyx Pharmaceuticals anunciou recentemente que iria encerrar o ensaio clínico de fase 2b de seu medicamento AMX0035 para o tratamento da paralisia supranuclear progressiva (PSP). O ensaio clínico não avançará para a fase 3 devido à falta de impacto do medicamento nos resultados dos participantes após 24 semanas, mas o trabalho realizado ainda contribui para o avanço da compreensão da biologia da PSP na área.

Não houve diferenças entre os grupos de teste e placebo.

Segundo a empresa, o grupo tratado com AMX0035 não apresentou diferenças em relação ao grupo placebo nos desfechos avaliados para testar a eficácia do medicamento. A principal medida utilizada para analisar os participantes foi a Escala de Avaliação da Paralisia Supranuclear Progressiva (PSLP-RS), que avalia múltiplos aspectos da gravidade da doença. Os dados de segurança foram consistentes com o estudo de fase 1 anterior, com o medicamento sendo geralmente bem tolerado pelos participantes. Devido à ausência de resultados significativos, a Amylyx está encerrando o estudo atual e não dará continuidade ao estudo de fase 3. extensão de rótulo aberto.

Ensaios clínicos continuam a aprofundar a compreensão da biologia da PSP.

PSP é Uma das três doenças da DFT caracterizadas principalmente por sintomas relacionados ao movimento., e como síndrome corticobasal e a doença de Alzheimer, está associada à disfunção do proteína tau. Embora os cientistas saibam que a formação de acúmulos anormais de tau disfuncional seja um fator chave da PSP, outros elementos que podem contribuir para a doença não são bem compreendidos.

O medicamento experimental da Amylyx, embora não tenha produzido o efeito desejado, fornece dados valiosos sobre a biologia subjacente da PSP. Identificar as causas potenciais de um distúrbio e quais alvos são eficazes pode ajudar os cientistas a priorizar abordagens com maior probabilidade de sucesso.

De forma semelhante ao ensaio clínico FOCUS-C9, que terminou em circunstâncias semelhantes, Os pesquisadores também podem obter informações sobre delineamentos de ensaios clínicos viáveis, formulações de medicamentos viáveis, e os dados podem ainda fornecer mais insights sobre o comportamento de biomarcadores específicos incluídos no ensaio.

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