Pandemia COVID-19 postawiła przed rodzinami borykającymi się z FTD nowe, istotne wyzwania, a także stworzyła nowe przeszkody dla naukowców pragnących lepiej zrozumieć i leczyć tę chorobę. Zaangażowani badacze z całej naszej dziedziny wykazują silną determinację w leczeniu i leczeniu FTD pomimo przeszkód i zidentyfikowali zmiany wprowadzone w tym trudnym środowisku operacyjnym, które mogą przynieść przyszłe postępy. Na początku pandemii wiele laboratoriów zostało zamkniętych, aby zapobiec rozprzestrzenianiu się Covid-19. Ograniczyło to działalność i tymczasowo wstrzymało niektóre badania.

„Straciliśmy około trzech miesięcy… ale robimy wszystko, co w naszej mocy” – powiedział dr Fen Biao Gao, profesor neurologii w Szkole Medycznej Uniwersytetu Massachusetts i kierownik katedry badań neurologicznych gubernatora Paula Cellucciego. Gao, badacz nauk podstawowych, w swoich badaniach wykorzystuje różne podejścia, próbując znaleźć mechanizmy leżące u podstaw FTD i innych chorób neurodegeneracyjnych. Chociaż dr Gao mógł kontynuować pewne aspekty swojej pracy, takie jak recenzje manuskryptów, w domu, eksperymenty laboratoryjne w dużej mierze zostały wstrzymane.

„Od tego czasu wznowiliśmy działalność” – zauważył i chociaż ma nadzieję, że warunki pozwolą na kontynuację badań bez ponownego ich przerywania, dodał, że „tempo jest obecnie wolniejsze niż przed pandemią COVID, ponieważ ludzie nie zostawaj tak długo w laboratorium ze względu na bezpieczeństwo.”

Doktor Todd Cohen, jeden z pierwszych stypendystów podoktorskich AFTD, pomaga obecnie szkolić doktorantów i innych doktorantów jako adiunkt w Centrum Neuronauki Uniwersytetu Północnej Karoliny. Większą część czasu pandemii spędził pracując w domu, pisząc prace akademickie, pomagając jednocześnie opiekować się swoimi dziećmi.

„Zdecydowanie powiedziałbym, że odnieśliśmy sukces pod względem produktywności” – powiedział AFTD. „Ale mamy szczęście, że jesteśmy dobrze finansowani, a nauka postępuje naprzód”. Kontynuacja badań nad FTD jest „ważniejsza niż kiedykolwiek” – zauważył w świetle zmagań rodzin borykających się obecnie zarówno z pandemią, jak i FTD.

Brakujące połączenie i myślenie przyszłościowe

Doktor Andrew Arrant, adiunkt neurologii na Uniwersytecie Alabama w Birmingham, podzielił się swoją perspektywą jako badacza rozpoczynającego karierę. Arrant, zdobywca podstawowego grantu pilotażowego AFTD na rok 2019, pracuje w laboratorium, starając się lepiej zrozumieć patologie i mechanizmy FTD. Choć początkowo ograniczenia spowalniały działalność, Arrantowi i jego współpracownikom udało się utrzymać istniejące badania i teraz mogą kontynuować nowe eksperymenty.

Poza laboratorium ograniczenia dotyczące dystansu społecznego i odwołane wydarzenia osobiste oznaczają, że Arrant widział mniej możliwości nawiązania kontaktu, zarówno z innymi badaczami, jak i ze społecznością osób i rodzin dotkniętych FTD. Powiedział, że brakuje mu „naprawdę bogatych interakcji, które mogą być niezwykle cenne w zakresie informacji zwrotnej i generowania pomysłów”.

W środowisku klinicznym pozyskanie nowych uczestników badania stanowi wyzwanie, dlatego badacze skupili się na preparatach, które pomogą posunąć badania do przodu i umożliwią ich bezpieczne wznowienie. „Wszyscy myślimy o przyszłości, aby pokonać przeszkody… aby zapewnić sobie sukces już teraz, zanim otrzymamy zgodę na otwarcie śluz” i ponownie rozpoczynamy rekrutację uczestników do badań klinicznych, powiedział dr Nupur Ghoshal, doktor nauk medycznych, neurolog i badacz kliniczny w Washington University School of Medicine w St. Louis.

„To nie jest sposób, w jaki jesteśmy przyzwyczajeni do uprawiania nauki” – zauważa, ale optymistycznie ocenia wpływ, jaki będzie mógł wywrzeć jej zespół, gdy wszystko wróci do trybu online. W międzyczasie priorytetem było pozyskiwanie środków ochrony osobistej i niezbędnego sprzętu badawczego oraz zajmowanie się zadaniami administracyjnymi.

Potencjał na przyszłość

Sieć ALLFTD, konsorcjum badawcze finansowane przez Narodowy Instytut Zdrowia, skupiające się na pomiarze i śledzeniu procesu chorobowego FTD w ramach przygotowań do badań klinicznych, również reaguje na wyzwania, jakie niesie ze sobą pandemia. Zaprojektowane z myślą o maksymalizacji gromadzenia i udostępniania danych w wielu ośrodkach badawczych konsorcjum opiera się na podejściu podłużnym, badając prezentację i postęp FTD u ludzi i rodzin w czasie. Tam, gdzie ograniczenia związane z Covid mają ograniczone możliwości zapraszania uczestników badań i osobistego gromadzenia nowych danych, konsorcjum przeprowadza burzę mózgów na temat nowych sposobów kontynuowania badań, ponieważ technologia, w tym telezdrowie, stwarza możliwości wizyt w domu i metod testowania.

Po drugiej stronie granicy w Vancouver lekarz medycyny Ian Mackenzie, profesor patologii i medycyny laboratoryjnej na Uniwersytecie Kolumbii Brytyjskiej oraz przewodniczący Medycznej Rady Doradczej AFTD, stanął przed podobnymi wyzwaniami podczas prowadzenia oddzielnego badania podłużnego, a także zwrócił uwagę na rolę telemedycyny mogłyby odegrać w postępie badań.

„Zmuszanie do wykonywania pewnych czynności na odległość lub za pomocą telemedycyny – jeśli przejdziemy przez proces, aby go skonfigurować i zdamy sobie sprawę, że może być stosunkowo skuteczny – stwarza potencjał na przyszłość, który może być niezwykle korzystny” – dodał.

Przeszkody w oddawaniu mózgu

Patolog dr Mackenzie również stanął przed wyzwaniami związanymi z pobieraniem próbek tkanek, ponieważ protokół obowiązujący w jego placówce wymaga obecnie wykonania testu na obecność wirusa Covid-19 przed przeprowadzeniem sekcji zwłok. Spowodowało to 24-godzinne opóźnienie, które może zakłócić pobieranie próbek. W niektórych przypadkach dr MacKenzie i jego zespół zareagowali na współpracę z placówkami, których zasady dopuszczają sekcję zwłok w przypadku przypadków z wynikiem pozytywnym na obecność wirusa Covid-19.

Tammaryn Lashley, MD, PhD, profesor nadzwyczajny neurologii na University College London, opisał podobną dynamikę. Doktor Lashley, niedawno nagrodzona nagrodą AFTD FTD Biomarkers, rozpoczęła pandemię w wyjątkowej, ale szczęśliwej sytuacji, dzięki czemu mogła kontynuować analizę istniejących danych i tkanki mózgowej na potrzeby swoich badań. Jednak rok ten stworzył również bariery w zakresie dawstwa mózgu, co może uniemożliwić pobieranie próbek tkanek, które w przeciwnym razie mogłoby prowadzić do ważnych informacji na temat FTD.

„FTD jest tak heterogennym zespołem chorób, że potrzebujemy próbek pośmiertnych, aby potwierdzić diagnozę” – powiedziała. „W związku z tym stracimy sporo przypadków z powodu pandemii”.

Zasady w tym zakresie różnią się w zależności od placówki, co może postawić rodziny, które planowały oddać mózg bliskiej osoby, z dodatkowymi pytaniami i wyzwaniami.

Wyzwania dla postępu i wyzwania dla rodzin

Jeden z głównych badaczy konsorcjum ALLFTD, lekarz medycyny Bradley Boeve, neurolog z Mayo Clinic i członek MAC AFTD, zauważył, że „COVID wyraźnie spowolnił postęp w FTD na wielu frontach”. Dodał: „Działalność startowa ALLFTD została opóźniona, a produktywność będzie znacznie niższa niż pierwotnie planowano na rok 2020 i prawdopodobnie później”.

Kontynuuje: „Ale te wyzwania są niczym w porównaniu z wpływem na osoby, u których zdiagnozowano chorobę, i ich rodziny. Wiele osób powiedziało mi, że czuje się jeszcze bardziej odizolowane niż wcześniej, a wiele z nich obawia się wizyt u lokalnych dostawców opieki zdrowotnej ze strachu przed możliwą zakaźnością COVID”.

Naukowcy są zaangażowani w rozwój nauki o FTD na tyle, na ile to możliwe w tym czasie. Doktor Jennifer Yokoyama, profesor nadzwyczajny na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco, której prace skupiają się przede wszystkim na genetyce neurodegeneracji, była w stanie wykorzystać ten czas, aby lepiej skupić się na danych i przeprowadzić analizy, które w przeciwnym razie mogłyby zostać pozbawione priorytetów. nowe eksperymenty. Choć pojawiły się wyzwania związane z personelem i pobieraniem próbek, pozostaje optymistką.

„Robimy, co w naszej mocy, aby szybko to zrekompensować” – powiedziała. „Ważne jest, abyśmy kontynuowali nasze badania niezależnie od tego, co przyniesie ta pandemia, i stale przypominali ludziom, że wciąż tu jesteśmy i że FTD nadal ma na nich wpływ”.

Posuwanie badań do przodu

Pomimo wyzwań i obaw, że pandemia będzie miała dalszy wpływ na badania i rodziny, którym służy AFTD, badania nad FTD stale się rozwijają. The niedawne uruchomienie przez firmę Alector, Inc. badania fazy 3 INFRONT-3badanie skuteczności leczenia osób z grupy ryzyka FTD na bazie progranuliny przyniosło optymizm; firma podjęła również decyzję o wydaniu publicznego oświadczenia, w którym zadeklarowała zamiar utrzymania terminów badań klinicznych w czasie pandemii, tam gdzie to możliwe, zgodnie z wytycznymi lokalnymi, stanowymi i federalnymi.

W przypadku rodzin, które chcą w tym czasie coś zmienić w badaniach, AFTD będzie promować możliwości zaangażowania w badania przez cały nadchodzący rok i później. The Strona polecanych badań na naszym stronie internetowej theaftd.org oferuje aktualny zakres studiów, w ramach których prowadzi rekrutację do udziału. A jeśli jeszcze się nie zarejestrowałeś, Rejestr Zaburzeń FTD oferuje istotny sposób zaangażowania się w zapewnienie przyszłych metod leczenia i wyleczenia FTD.

Na zdjęciu powyżej: dr Fen-Biao Gao