Firma Alector podała dawkę leku pierwszemu uczestnikowi kluczowego badania klinicznego fazy 3, oceniającego skuteczność eksperymentalnej terapii AL001, ludzkiego rekombinowanego przeciwciała monoklonalnego przeznaczonego do leczenia FTD wywołanej mutacjami w genie progranuliny (GRN).

Firma biotechnologiczna z siedzibą w Kalifornii niedawno ogłosiła wstępne dane z początkowych badań nad leczeniem, który ma na celu modulację białka progranuliny, kluczowego regulatora aktywności immunologicznej w mózgu. Mutacje w genie GRN, który reguluje białko, są jedną z najczęstszych przyczyn dziedzicznej FTD.

AL001 wykazało „zachęcające wyniki” w badaniach fazy 1b i trwających badaniach fazy 2. Leczenie jest ogólnie bezpieczne, dobrze tolerowane i doprowadziło do trwałego przywrócenia poziomów progranuliny w osoczu u wszystkich uczestników FTD-GRN do normalnych poziomów.

„Kontynuujemy odkrywanie i opracowywanie terapii w celu osiągnięcia naszego celu, jakim jest wyeliminowanie chorób neurodegeneracyjnych” – powiedział dr Arnon Rosenthal, współzałożyciel i dyrektor generalny firmy Alector, w Informacja prasowa„Obiecujące wyniki badań fazy 1b i fazy 2 AL001 stanowią znaczący postęp. Dzięki szybkiemu rozpoczęciu kluczowego badania fazy 3 mamy nadzieję, że to tylko kwestia czasu, zanim AL001 stanie się pierwszą opcją leczenia dla osób żyjących z tą wyniszczającą chorobą”.

Alector planuje zapisać do 180 uczestników w około 50 ośrodkach na całym świecie na fazę 3 swojego badania klinicznego zatytułowanego INFRONT-3. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FTD) przyznano Alectorowi status leku sierociego w celu kontynuacji rozwoju AL001 w sierpniu 2018 r.

Kliknij tutaj aby przeczytać komunikat prasowy, w którym zawarto więcej szczegółów na temat badania klinicznego i jego wstępnych wyników.