W marcu osoby i rodziny dotknięte FTD będą miały okazję porozmawiać bezpośrednio z przedstawicielami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), przekazując informacje oparte na ich osobistych doświadczeniach, które pomogą rządowi ocenić skuteczność potencjalnych nowych terapii FTD.

Założone przez FDA w 2012 r. spotkania poświęcone opracowywaniu leków ukierunkowane na pacjenta (PFDD) pozwalają FDA lepiej zrozumieć perspektywę osób cierpiących na określone choroby. Spotkania te, mające wyjątkową formę angażowania i zachęcania do udziału społeczności chorych, stanowią niezwykłą okazję do bezpośredniego nawiązania kontaktu z agencją federalną, która reguluje każdy lek na receptę wprowadzany na rynek leczenia.

Dla osób dotkniętych FTD, Spotkanie PFDD 5 marca – którym będzie kierować AFTD – umożliwi osobom zdiagnozowanym, partnerom opieki i innym dotkniętym chorobą dzielenie się swoimi doświadczeniami z pierwszej ręki, zapewniając wgląd w objawy, codzienne życie i to, co najbardziej ceniliby w potencjalnych przyszłych metodach leczenia. Informacje te pomogą FDA zidentyfikować klinicznie istotne wyniki interwencji terapeutycznych, co z kolei może prowadzić do nowych badań i potencjalnych celów leczenia.

Całodniowe spotkanie, które będzie całkowicie wirtualne, rozpocznie się od przewodniczącego Medycznej Rady Doradczej AFTD, elekta Bradforda C. Dickersona, lekarza medycyny, który przedstawi kliniczny przegląd FTD. Następnie sesja skupi się na życiu z FTD i będzie obejmować na żywo i nagrane wcześniej komentarze osób, u których zdiagnozowano chorobę, partnerów opieki i innych osób. Odbędą się także dwie dyskusje panelowe na temat obecnych i przyszłych metod leczenia FTD, jedna skupiona na sporadycznej FTD, a druga na genetycznej FTD.

Harmonogram spotkania będzie nadal kształtowany w nadchodzących miesiącach, zgodnie z badaniem AFTD przeprowadzonym w październiku we współpracy z FTD Disorders Registry. Ponad 1200 osób wzięło udział w anonimowym badaniu, dostarczając kluczowych danych, które pomogą FDA lepiej zrozumieć, co jest dla Ciebie najważniejsze w kontekście potencjalnych metod leczenia i uczestnictwa w badaniach klinicznych.

Transmisja na żywo ze spotkania będzie publicznie dostępna – bądźcie czujni na stronie internetowej AFTD w nadchodzących miesiącach, aby uzyskać więcej informacji. Zachęcamy do dzielenia się swoją perspektywą podczas spotkania, w tym poprzez ankiety na żywo, czat i rozmowy telefoniczne.

AFTD codziennie pracuje nad budowaniem przyszłości wolnej od FTD. To spotkanie jest krytycznym i ważnym krokiem w kierunku osiągnięcia naszego celu, a Twoje zaangażowanie jest niezbędne. Razem możemy mieć bezpośredni wpływ na przyszły rozwój terapii, pomagając nieść nadzieję osobom i rodzinom zmagającym się z tą wyniszczającą chorobą.