A marzo, le persone e le famiglie colpite da FTD avranno l'opportunità di parlare direttamente con i rappresentanti della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, fornendo input basati sulla loro esperienza personale che aiuteranno il governo a valutare l'efficacia di potenziali nuove terapie FTD.

Istituiti dalla FDA nel 2012, gli incontri per lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente (PFDD) consentono alla FDA di comprendere meglio la prospettiva delle persone che vivono con malattie specifiche. Formattati in modo univoco per coinvolgere e incoraggiare la partecipazione delle comunità malate, questi incontri rappresentano una straordinaria opportunità per interagire direttamente con l'agenzia federale che regola ogni farmaco da prescrizione che entra nel mercato del trattamento.

For those impacted by FTD, the March 5 PFDD meeting – which will be led by AFTD – will allow persons diagnosed, care partners, and others affected to share their journeys firsthand, providing insight into symptoms, daily life, and what they would value most in potential future treatments. This information will help the FDA to identify clinically meaningful outcomes for therapeutic interventions, which in turn could lead to new research and potential treatment targets.

L'incontro di una giornata, che sarà interamente virtuale, inizierà con il presidente eletto del consiglio consultivo medico dell'AFTD Bradford C. Dickerson, MD, che presenterà una panoramica clinica dell'FTD. Quindi, una sessione si concentrerà sulla convivenza con FTD, con commenti dal vivo e preregistrati di persone diagnosticate, partner di cura e altri. Ci saranno anche due tavole rotonde sui trattamenti attuali e futuri della FTD, una focalizzata sulla FTD sporadica e una focalizzata sulla FTD genetica.

The meeting’s agenda will continue to be shaped in the months ahead, guided by a survey AFTD conducted in October, in partnership with the FTD Disorders Registry. More than 1,200 people took part in the anonymous survey, providing crucial data that will help the FDA better understand what is most important to you regarding potential treatments and participating in clinical trials.

A livestream of the meeting will be publicly accessible – stay tuned to the AFTD website in the coming months for more information. We encourage you to contribute your perspective during the meeting, including through live polls, chat, and phone-in.

AFTD lavora ogni giorno per costruire un futuro libero da FTD. Questo incontro è un passaggio fondamentale e importante per raggiungere il nostro obiettivo e il tuo coinvolgimento è essenziale. Insieme, possiamo avere un impatto diretto sul corso futuro dello sviluppo terapeutico, contribuendo a portare speranza alle persone e alle famiglie che affrontano questa devastante malattia.