W dniach 8 i 9 marca AFTD było gospodarzem ósmego spotkania Grupy Badawczej ds. Leczenia FTD (FTSG) w Waszyngtonie, na którym ponad 110 badaczy, fundatorów i regulatorów FTD spotkało się na dwudniowych prezentacjach i dyskusjach na temat sposobów projektowania skutecznych badań klinicznych nad FTD.

Konferencja „Metodologia badań klinicznych i miary wyników dla FTD”, współorganizowany był przez Narodowy Instytut Zaburzeń Neurologicznych i Udaru Mózgu, a dodatkowe sponsorowanie zapewniło szereg partnerów non-profit i for-profit. Uczestnikami było 50 przedstawicieli z 27 różnych firm farmaceutycznych i biotechnologicznych, a także regulatorów z Food and Drug Administration (FDA), która odpowiada za nadzór nad badaniami klinicznymi i ostateczną akceptację wszelkich leków.

Projektowanie skutecznych badań klinicznych FTD stwarza szczególne wyzwania. Zarówno dlatego, że FTD jest nadal trudne do zdiagnozowania, jak i dlatego, że jest to rzadka choroba, populacja osób dostępnych do takich badań jest niewielka.

Różnice w obrębie podtypów FTD — rozpoznania kliniczne, patologia choroby podstawowej i etiologia (genetyczna lub sporadyczna) — to dodatkowe czynniki, które muszą wziąć pod uwagę badacze zamierzający rekrutować osoby do badań klinicznych nad FTD.

Konferencja FTSG 2018 miała na celu kreatywne podejście do rozwiązania tych problemów. AFTD zarzuciło szeroką sieć w rekrutacji prelegentów na konferencję dostępną wyłącznie na zaproszenie, zapraszając ekspertów z innych społeczności zajmujących się rzadkimi chorobami, takich jak ALS i neuroonkologia, które mają dziesięciolecia doświadczenia w rozwiązywaniu podobnych problemów. Omówiono następujące konkretne tematy: rekrutacja pacjentów, projektowanie miar wyników, które poprawiają jakość życia (a nie tylko je wydłużają) oraz strategie zachęcające do udostępniania danych w ramach badań.

„Dzięki dzieleniu się wiedzą ci współpracownicy mogą pomóc nam rozwijać nasze własne strategie, skutecznie skracając czas, jaki moglibyśmy poświęcić na wygenerowanie znaczących wyników z badania” — powiedziała Nadine Tatton, PhD, dyrektor naukowy AFTD. „Byliśmy zadowoleni i zachęceni poziomem współpracy w sali oraz zainteresowaniem uczestników kontynuowaniem tych ważnych dyskusji”.

Dodatkowe sesje obejmowały przegląd dotychczasowych badań klinicznych nad FTD i eksplorację sposobów, w jakie obecna „era dużych danych” (określana przez rejestry pacjentów, historie naturalne i technologie noszone na ciele) mogą usprawnić sposób przeprowadzania badań klinicznych.

AFTD założyło FTSG w 2010 r. w celu promowania interakcji naukowych i współpracy między środowiskiem akademickim a przemysłem, mając na celu przyspieszenie rozwoju skutecznych metod leczenia FTD i pokrewnych zaburzeń. Organizatorzy planują opublikować podsumowanie spotkania, aby szeroko promować je w społeczności badawczej.