Den 8. og 9. marts var AFTD vært for det ottende møde i FTD Treatment Study Group (FTSG) i Washington DC, der indkaldte mere end 110 FTD-forskere, -finansierere og regulatorer til to dages præsentationer og diskussion om måder at designe effektive kliniske forsøg på FTD.

Konferencen, "Metode til kliniske forsøg og resultatmål for FTD", var medvært af National Institute for Neurological Disorders and Stroke, med yderligere sponsorering leveret af en række nonprofit- og for-profit-partnere. Deltagerne omfattede 50 repræsentanter fra 27 forskellige medicinal- og biotekvirksomheder samt regulatorer fra Food and Drug Administration (FDA), som er ansvarlig for tilsyn med kliniske forsøg og endelig godkendelse af enhver medicin.

Design af effektive FTD kliniske forsøg giver særlige udfordringer. Både fordi FTD stadig er udfordrende at diagnosticere, og fordi det er en sjælden sygdom, er populationen af mennesker, der er tilgængelige for sådanne forsøg, lille.

Forskelle inden for FTD-undertyper - kliniske diagnoser, underliggende sygdomspatologi og ætiologi (genetisk vs. sporadisk) - er yderligere faktorer, som forskere, der ønsker at rekruttere individer til et klinisk FTD-forsøg, skal navigere i.

FTSG-konferencen 2018 havde til formål at tage en kreativ tilgang til at løse disse problemer. AFTD kaster et bredt netværk i rekruttering af talere til konferencen, der kun er invitation, og bringer eksperter ind fra andre sjældne sygdomssamfund, såsom ALS og neuro-onkologi, som har årtiers erfaring med at løse lignende udfordringer. Specifikke emner, der blev diskuteret, inkluderede: patientrekruttering, design af resultatmål, der forbedrer livskvaliteten (i stedet for blot at forlænge den), og strategier til at fremme datadeling på tværs af forsøg.

"Ved at dele deres erfaringer kan disse kolleger hjælpe os med at fremme vores egne strategier og effektivt skære år fra det tidspunkt, det kunne tage os at generere meningsfulde resultater fra et forsøg," sagde AFTDs videnskabelige direktør Nadine Tatton, PhD. "Vi var glade og opmuntrede over niveauet af samarbejde i lokalet og af deltagernes interesse i at fortsætte disse vigtige diskussioner."

Yderligere sessioner præsenterede en undersøgelse af landskabet af kliniske FTD-forsøg, der er udført til dato, og undersøgte måder, hvorpå den nuværende "alder af big data" (som kendetegnet ved patientregistre, naturhistorier og bærbare teknologier) kan forbedre, hvordan kliniske forsøg udføres.

AFTD grundlagde FTSG i 2010 for at fremme videnskabelige interaktioner og samarbejder mellem den akademiske verden og industrien med det ultimative mål at fremskynde udviklingen af effektive behandlinger for FTD og relaterede lidelser. Arrangørerne planlægger at offentliggøre et resumé af mødet for at promovere bredt i hele forskningsmiljøet.