Wrzesień był trzecim corocznym Okrągły stół badawczy FTD Organizatorem jest AFTD. Wydarzenie to gromadzi różnorodnych interesariuszy, w szczególności partnerów branżowych, którzy pracują nad usuwaniem barier w znalezieniu terapii modyfikujących przebieg choroby w przypadku FTD. Każdego roku temat przewodni konferencji jest inny. Tegorocznym tematem przewodnim były “mierniki wyników i moc statystyczna w badaniach klinicznych FTD”, które są ważnymi narzędziami potrzebnymi do określenia skuteczności leczenia.

Okrągły Stół to po prostu jedno z podejść AFTD wspierania efektywnych badań klinicznych. Przykładami wyzwań w badaniach klinicznych są trudności z rekrutacją ograniczonej liczby kwalifikujących się populacji, identyfikacją właściwych kryteriów włączenia, progresją choroby, wpływem leku oraz pokonywaniem barier finansowych, logistycznych i infrastrukturalnych w różnych ośrodkach klinicznych.

W tym roku w Okrągłym Stole wzięło udział 12 firm farmaceutycznych, z których każda znajduje się na różnym etapie rozwoju leków na FTD, oraz 4 organizacje non-profit, w tym AFTD. W tegorocznym wydarzeniu wzięło udział 87 uczestników, w tym naukowcy, partnerzy branżowi, organizacje non-profit, organy regulacyjne (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA)) i Europejska Agencja Leków (EMA), osoby z doświadczeniem życiowym oraz zarząd i pracownicy AFTD.

Okrągły stół badawczy FTD 2025 był prowadzony przez współprzewodniczącego ds. naukowych Jonathana Rohrera, doktora medycyny i doktora filozofii z University College London oraz współprzewodniczącego ds. przemysłu Arthura Simena, doktora medycyny i doktora filozofii z Johnson & Johnson (wcześniej w Takeda Pharmaceuticals), którzy zaplanował agendę jako część większego komitetu kierowniczego. W skład tej grupy wchodzą dr Michelle Campbell z FDA i dr Steffen Thirstrup z EMA.

Do najważniejszych punktów dyskusji podczas spotkania należały:

• Trwają prace nad ujednoliceniem ocen wyników badań ALLFTD i GENFI, co może umożliwić lepsze monitorowanie postępu choroby.

• Starannie opracowane protokoły walidacyjne umożliwiają wykorzystanie w badaniach klinicznych narzędzi do oceny zdalnej (tj. narzędzi, z których można korzystać w domu), które wspierają oceny przeprowadzane w klinice.

• Uzasadnione jest uwzględnienie większej ilości danych jakościowych na temat doświadczeń związanych z chorobą, aby wesprzeć regulacyjne rozumienie klinicznego znaczenia danej oceny wyników.

• Właściwe wykorzystanie istniejących danych longitudinalnych (takich jak dane z historii naturalnej) daje możliwość ograniczenia liczby uczestników badań, wizyt na miejscu i ekspozycji na placebo.

Ponieważ FTD występuje rzadziej niż inne pokrewne zaburzenia, takie jak choroba Alzheimera, na tych spotkaniach wielokrotnie poruszanym wyzwaniem jest znalezienie danych klinicznych i próbek biologicznych, które będą podstawą nowych badań. Zamiast tworzyć własne zasoby i nakładać dodatkowe obciążenie na uczestników badań, jak zapewnić udostępnianie danych i ich pełne wykorzystanie?

AFTD pracuje nad odpowiedziami na te pytania i pragnie podziękować wszystkim zaangażowanym w FTD, którzy uczestniczyli w badaniach – zarówno w ramach dużych badań nad historią naturalną, jak i w bardziej indywidualnych badaniach. Udział w badaniach dostarcza badaczom danych niezbędnych do zapewnienia postępu naukowego.

Aby dowiedzieć się więcej o uczestnictwie w badaniach, zapoznaj się z Rejestr Zaburzeń FTD.

Zapisz się, aby otrzymywać FTD Science Digest na swoją skrzynkę pocztową sześć razy w roku!