Stowarzyszenie na rzecz leczenia zwyrodnienia czołowo-skroniowego (AFTD) i Fundacja Odkrywania Leków na Chorobę Alzheimera (ADDF) niedawno przyznały kwotę $2,5 mln w ramach wspólnego programu finansowania o nazwie Fundusz Leczenia FTD do duńskiej firmy biotechnologicznej Biografia Vespera do testowania ich leku VES001 u osób, które mają warianty w genie progranuliny (GRN), połączony z FTD. 

Dotacja na leczenie FTD pojawia się w kontekście pozytywnych wiadomości z badania VES001 

Fundusz Treat FTD wspiera wczesne badania kliniczne (fazy 1 i 2) testujące nowe lub zmodyfikowane metody leczenia FTD. Te metody leczenia mogą być stosowane w leczeniu genetycznego lub sporadycznego FTD i mają na celu znalezienie odpowiedzi na nowe pytania poprzez innowacyjne podejście do projektowania badań lub wskaźników stosowanych do oceny leczenia. Część funduszu Treat FTD, na którą opiewa AFTD, jest hojnie wspierana przez Fundację Samuela I. Newhouse'a. 

Ogłoszenie o finansowaniu pojawia się w momencie wydania Vesper Bio pozytywne wyniki tymczasowe badania fazy Ib/IIa Ocena VES001 u osób z wariantami genu GRN, ale bezobjawowych z powodu FTD. Dane z badania wspierają przejście eksperymentalnego leku do kolejnej fazy badań klinicznych. Nagroda Treat FTD wesprze zatem dalszą analizę danych z badania fazy Ib/IIa, a także przygotowania do ewentualnej kolejnej fazy badania. 

“Fundusz Treat FTD odzwierciedla zaangażowanie AFTD w rozwój obiecujących terapii, takich jak VES001, poprzez złożony proces rozwoju leków na FTD” – powiedziała Susan LJ Dickinson, dyrektor generalna AFTD. “Dzięki wsparciu naszych darczyńców i partnerstwu z ADDF, z dumą pomagamy naukowcom w rozwoju tych badań”.” 

VES001 doprowadził do wzrostu poziomu progranuliny 

W FTD-GRN produkcja niezbędnego białka neuroprotekcyjnego progranulina jest upośledzona z powodu wariantu genu GRN, który zawiera instrukcje genetyczne dotyczące wytwarzania białka. Progranulina może wiązać się z oddzielnym białkiem zwanym sortyliną, które powoduje jej degradację, co dodatkowo zmniejsza produkcję białka. Niższe poziomy progranuliny są związane z dysfunkcją neuronów i przyczyniają się do nieprawidłowej akumulacji białek, która napędza FTD.  

Eksperymentalny lek Vesper Bio VES001 to doustny preparat opracowany w celu selektywnego hamowania sortyliny, a tym samym promowania produkcji progranuliny bez całkowitego hamowania aktywności sortyliny. Według Vesper Bio, wyniki tymczasowe badania SORT-IN-2 Ocena VES001 wykazała, że lek skutecznie zwiększa poziom progranuliny. Średni poziom progranuliny u uczestników wzrósł o ponad 95% w porównaniu z wartością wyjściową, co odzwierciedla istotną normalizację poziomu progranuliny. 

“Progranulina jest niezbędna dla utrzymania zdrowia neuronów. Jednak poziom progranuliny u osób bezobjawowych z mutacjami GRN jest zazwyczaj o połowę niższy niż u osób bez takich mutacji” – powiedział Mads Kjolby, współzałożyciel i dyrektor medyczny Vesper Bio. “Na podstawie tych danych z badań fazy Ib/IIa uważamy, że VES001 ma potencjał normalizacji poziomu progranuliny nie tylko u osób bezobjawowych z mutacjami GRN, ale również u osób objawowych, bez wpływu na inne funkcje sortyliny, kluczowe dla zdrowia neuronów”.”  

W niniejszym badaniu wzięło udział sześciu uczestników z Wielkiej Brytanii i Holandii, którzy byli nosicielami mutacji GRN związanych z FTD. Oprócz potwierdzenia działania pożądanych mechanizmów działania leku, badanie wykazało bezpieczeństwo i dobrą tolerancję leku. Jedyne zgłoszone działania niepożądane były łagodne, a żaden z uczestników nie musiał przerwać stosowania VES001 z powodu działań niepożądanych.  

Dowiedz się więcej o tym i innych badaniach klinicznych 

Badanie SORT-IN-2 firmy Vesper Bio weszło w fazę Ib/IIa w styczniu po tym jak wcześniej ogłaszając zakończenie fazy 1 badań klinicznych we wrześniu 2024 r., co wykazało dobrą tolerancję leku. badanie osiągnęło kamień milowy w liczbie zapisów w czerwcu, w którym sześć osób zostało pomyślnie zapisanych do dwóch ośrodków badawczych.  

Aby uzyskać najnowsze informacje na temat tego i innych badań, zapoznaj się z badania kliniczne.gov, (Strona specyficzna dla SORT-IN-2) i/lub uczestniczyć w Rejestr Zaburzeń FTD, który informuje społeczność o nowe i pojawiające się możliwości badawcze.