Dyrektor generalna AviadoBio Lisa Deschamps i starszy wiceprezes Astellas Richard Wilson omówili badanie kliniczne ASPIRE-FTD dotyczące FTD-GRN, wyzwania związane z rozwojem i potencjalną dystrybucją terapii genowej AVB-101 oraz motywacje do swojej pracy w wywiadzie dla Cell & Gene.

Współpraca pomaga pokonać wyzwania związane z rozwojem terapii genowej

Deschamps przyznał, że terapie genowe mogą mieć długie ramy czasowe rozwoju i być obarczone nieprzewidzianymi i złożonymi wyzwaniami. W wywiadzie dla Erin Harris powiedział jednak, że siłą napędową AviadoBio jest nadzieja na dokonanie fundamentalnej zmiany w życiu rodzin zmagających się z FTD-GRN.

„Widziałem na własne oczy, jak transformacyjny wpływ może mieć terapia genowa w rzadkich chorobach, gdzie zmieniają się całe paradygmaty leczenia” – powiedział Deschamps. „Motywuje nas wyzwanie znalezienia drogi naprzód dla osób z FTD, jedną z najczęstszych postaci demencji u osób poniżej 65. roku życia. FTD jest często błędnie diagnozowane i niedostatecznie rozpoznawane, a nie ma zatwierdzonych metod leczenia modyfikujących przebieg choroby”.

W październiku 2024 r. AviadoBio ogłosiło zawarcie umowy na wyłączność z Astellas, w którym ta druga, większa firma, zapewnia znaczne zasoby na dalszy rozwój AVB-101. Astellas posiada infrastrukturę umożliwiającą globalną produkcję i dystrybucję AVB-101 oraz doświadczenie w poruszaniu się po procesach regulacyjnych różnych krajów, co będzie kluczowe, ponieważ w ramach procesu otwierane są nowe placówki w różnych krajach.

„W AviadoBio twierdzimy, że nieustannie poszukujemy lekarstw. To niezwykle ważne, aby robić to wspólnie z partnerem, który wierzy w tę samą misję” – powiedział Deschamps. „Z naszej perspektywy to coś więcej niż nauka; to, co nas połączyło, to wspólne przekonanie o konieczności dostarczania przełomowych rozwiązań pacjentom, którzy nie mają innych możliwości”.

Wilson, który jest również głównym specjalistą ds. regulacji genetycznej w firmie Astellas, dodał: „Jesteśmy przekonani, że praca AviadoBio doskonale wpisuje się w naszą strategię i rozszerza nasze działania w zakresie terapii genowej zgodnie z naszą długoterminową wizją strategiczną – a także w obszar, w którym AviadoBio wnosi wiedzę specjalistyczną i możliwości dzięki swojemu wysoce zróżnicowanemu podejściu w coraz bardziej konkurencyjnej branży”.

AviadoBio i Astellas motywowane doświadczeniami rodzin dotkniętych FTD

Osoby żyjące z FTD potrzebują, aby firmy biofarmaceutyczne nadal angażowały się w poszukiwanie skutecznych metod leczenia – powiedział Wilson. Podkreślił doświadczenia, którymi podzielili się z nim osoby dotknięte FTD: „Kilka miesięcy temu miałem zaszczyt dołączyć do AviadoBio na… Stowarzyszenie na rzecz zwyrodnienia czołowo-skroniowego: „Hope Rising” – świadczenie charytatywne. Słuchanie tylu historii o ludziach, których życie zmieniło się po diagnozie FTD, a także o odporności i odwadze, jakie pojawiły się po niej. było bardzo inspirujące.

Podczas badań klinicznych mogą wystąpić niepowodzenia, co wydłuża proces opracowywania nawet obiecujących interwencji. Zapytany o to, jakie wnioski AviadoBio wyciągnął z rozwoju AVB-101, Deschamps podkreślił, jak ważne jest wierne wypełnianiu misji firmy, jaką jest opracowywanie leków zmieniających życie osób zmagających się z zaburzeniami neurologicznymi.

Wilson zabrzmiał podobnie. „To ekscytujące, że zaobserwowaliśmy przełomową, branżową zmianę w tym kierunku i realne działania w praktyce” – powiedział. „Jednak nadal istnieją wyzwania związane z tym, jak najlepiej stawiać pacjentów w centrum badań klinicznych, od powolnej rekrutacji po wskaźniki rezygnacji z udziału w badaniach oraz złożone protokoły, które nie zawsze odpowiadają potrzebom pacjentów. Zwiększone i wcześniejsze zaangażowanie pacjentów poprzez ciągłe podejście oparte na „pętli sprzężenia zwrotnego” mogłoby pomóc w rozwiązaniu tych wyzwań”.

Wydarzenia takie jak Nadzieja rośnie i Okrągły Stół Badawczy To tylko niektóre ze sposobów, w jakie AFTD wspiera współpracę i networking między firmami badającymi metody leczenia i narzędzia diagnostyczne FTD. Dowiedz się więcej o wsparciu AFTD dla badań nad FTD. na naszej stronie Dla naukowców.

Czy chcesz dowiedzieć się więcej o trwających badaniach klinicznych nad FTD? Badanie Vesper Bio nad inhibitorem sortyliny, potencjalnym lekiem modyfikującym przebieg choroby w FTD-GRN, osiągnęliśmy kamień milowy w zakresie zapisów na początku tego roku. Coya Therapeutics poinformował o pozytywnych danych tymczasowych dotyczących swojego badania w sprawie pary leków, które leczą dysfunkcję komórek T regulatorowych w FTD i innych rodzajach demencji.