Firma biotechnologiczna Passage Bio niedawno udostępniło zaktualizowane dane tymczasowe z fazy 1/2 badań klinicznych nad terapią genową ukierunkowaną na FTD-GRN.

Terapia eksperymentalna nadal wykazuje poprawę poziomu progranuliny

W przypadku FTD wywołanego przez dziedziczny GRN wariant genetycznyprodukcja neuroprotekcyjnego białka progranuliny jest hamowana, co przyczynia się do gromadzenia się TDP-43, kluczowy czynnik patologii i objawów FTD. Eksperymentalna terapia PBFT02 firmy Passage Bio ma na celu zaradzenie zahamowaniu produkcji progranuliny poprzez ponowne wprowadzenie działającej kopii GRN gen przy użyciu zmodyfikowanego wirusa, znanego jako „wektor”.

Firma Passage Bio ogłosiła, że PBFT02 nadal wykazuje „znaczny i trwały wzrost” poziomu progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym. Wstępne dane od pierwszego uczestnika drugiej kohorty, które nie były dostępne, gdy firma opublikowała dane tymczasowe w styczniu, są już dostępne.

Badanie kliniczne Passage Bio obejmuje wiele grup osób, czyli kohorty, z których każdy otrzymywał inną dawkę PBFT02, co pomogło im określić optymalną dawkę. U uczestników kohort 1 i 2 zaobserwowano znaczny wzrost poziomu progranuliny. Ponadto dane z kohorty 1 wykazały wolniejsze tempo zmian NfL w porównaniu z badaniami historii naturalnej bez interwencji (dowiedz się więcej o danych z historii naturalnej i NfL na kanale AFTD na YouTube).

Choć wyniki są obiecujące, poważne działania niepożądane (SAE) W badaniu tym u trzech z ośmiu leczonych osób wystąpiły poważne działania niepożądane. Zdarzenia te były związane z tworzeniem się skrzepów krwi i uznano je za potencjalnie związane z leczeniem. Zdarzenia te leczono za pomocą leków przeciwzakrzepowych; u trzech osób wystąpiła pozytywna reakcja na leczenie.

Protokół badania zostanie zaktualizowany przed trzecią i czwartą kohortą

Passage Bio planuje przedstawić zmieniony protokół badania organom ochrony zdrowia, który będzie zawierał kilka zmian, w tym dodanie cyklu profilaktycznych leków przeciwzakrzepowych, środka zapobiegawczego powszechnie stosowanego w celu zmniejszenia ryzyka tworzenia się zakrzepów krwi u osób z grupy podwyższonego ryzyka. Nowy protokół umożliwiłby również włączenie do badania osób na wcześniejszym etapie choroby o typie FTD, w tym tych z objawami prodromalnymi lub łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych.

Zaktualizowany protokół badania będzie obowiązywał w przypadku kohort 3 i 4; ta druga będzie skupiać się na FTD wywołanym przez C9orf72 warianty. Otrzymano Passage Bio pozytywna opinia amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w zeszłym roku w związku z jego ekspansją na C9orf72.

„Nieustannie pogłębiamy naszą wiedzę na temat profilu bezpieczeństwa PBFT02 i wierzymy, że planowane przez nas zmiany w protokole badania jeszcze bardziej zoptymalizują profil korzyści i ryzyka programu” – powiedział dr Will Chou, prezes i dyrektor generalny Passage Bio. „Jesteśmy na dobrej drodze do nawiązania współpracy z organami regulacyjnymi w sprawie przyszłego projektu badania rejestracyjnego w pierwszej połowie 2026 roku”.

Badanie kliniczne upliFT-D obejmuje osoby z potwierdzoną patogenną mutacją GRN Lub C9orf72 z kliniczną diagnozą FTD. Aby dowiedzieć się więcej o udziale w programie upliFT-D, odwiedź stronę strona badania na clinicaltrials.gov Lub Strona internetowa wersji próbnej Passage BioJeśli masz pytania lub wątpliwości dotyczące uczestnictwa, skontaktuj się z infolinią AFTD pod adresem 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w innych badaniach nad FTD? Zarejestruj się na Rejestr Zaburzeń FTD Aby dowiedzieć się o rekrutacji do badań, które odpowiadają Twoim zainteresowaniom. Możesz również kwalifikować się do udziału w internetowym badaniu Registry Research Study, aby podzielić się wiedzą na temat diagnozy, historii rodziny, doświadczeń życiowych, badań genetycznych, dokumentacji medycznej i nie tylko. Liczby mają moc. Im więcej uczestników, tym lepiej możemy pomóc badaczom w projektowaniu badań, w których ludzie będą gotowi i chętni wziąć udział.