AFTD is verheugd prijzen aan te kondigen in twee subsidieprogramma's die de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen ondersteunen: Accelerating Drug Discovery for Frontotemporal Degeneration, dat preklinisch onderzoek financiert in samenwerking met de Alzheimer's Drug Discovery Foundation, en het FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, PhD, assistent-professor aan de Emory University en eerder ontvanger van een AFTD Pilot Grant, kreeg een Drug Discovery-subsidie voor zijn voorstel: “Rescue of lysosomal dysfunctie, neuroinflammatie en neurodegeneratie door lysosomale GRN2 in een muismodel van PGRN-deficiëntie en frontotemporale Dementie."

Dr. Kukar zal proberen de tekorten te corrigeren die worden veroorzaakt door de mutatie van de GRN gen, een van de meest voorkomende genetische oorzaken van FTD, in een muismodel van FTD-GRN. Met behulp van gentherapie zal hij kleine eiwitten vervangen, bekend als granulines, die helpen bij de afbraak en recycling van versleten eiwitten in gezonde hersencellen, maar die verloren gaan als de GRN gen is gemuteerd. Als het toevoegen van de ontbrekende granulines de normale eiwitrecycling kan herstellen en abnormaal gedrag bij onbehandelde muizen kan verminderen, zou deze aanpak kunnen leiden tot nieuwe behandelingen voor FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD en Howard Rosen, MD van de Universiteit van Californië, San Francisco, ontvingen een FTD Biomarkers Initiative-prijs voor hun voorstel, “Geïndividualiseerde klinische en MRI-eindpunten voor klinische onderzoeken naar frontotemporale lobaire degeneratie, een pilotstudie.”

Hun onderzoek zal een belangrijk probleem in klinische onderzoeken naar FTD aanpakken: hoe de effectiviteit van een medicijn te meten bij een aandoening met symptomen die sterk variëren van persoon tot persoon. Vanwege deze variabiliteit zijn ‘one-size-fits-all’ uitkomstmaten slecht geschikt voor het evalueren van de respons op geneesmiddelen.

Boxer en Rosen zullen een andere aanpak testen die mogelijk beter geschikt is voor FTD: het monitoren van klinische symptomen en het gebruik van MRI om veranderingen in belangrijke hersengebieden over korte intervallen te volgen (vergelijkbaar met de afstand tussen metingen in een klinische proef) om de maatregelen te identificeren die bij elke deelnemer het meest verandert, en gebruik vervolgens deze parameters om uitkomstmaten voor die persoon te construeren. Deze op maat gemaakte profielen zullen vervolgens worden gebruikt om de ziekteprogressie te volgen en kunnen uiteindelijk de evaluatie van nieuwe FTD-behandelingen vergemakkelijken.