Het is een cruciaal moment voor klinisch onderzoek naar FTD. Nieuwe therapieën zijn in fase 3 van klinische studies beland. Behandelingen voor FTD veroorzaakt door varianten in specifieke genen zijn dichterbij dan ooit. Studies gericht op sporadische FTD zijn ook in opkomst, zoals een lopend onderzoek naar semantische variant primaire progressieve afasie (svPPA) en een Aankomende platformstudie bij progressieve supranucleaire parese (PSP), en meer. En dankzij verbeterde onderzoeksinstrumenten en expertise zijn er meer potentiële behandelingen in ontwikkeling.

We weten dat onze gemeenschap sterk betrokken is en geïnteresseerd is in onderwijs, ondersteuning en onderzoek. In mei bezochten een recordaantal gezinnen de bijeenkomst. Jaarlijkse onderwijsconferentie van AFTD, en velen namen deel aan het eerste Genetic FTD Symposium. AFTD-vrijwilligers nemen snel in aantal toe en doen ook mee via AFTD's Advocacy Action Center en samenwerkingsinitiatieven zoals de Universiteit van Pennsylvania en AFTD's Ambassadeursprogramma van het Clinical Research Learning Institute, en vele anderen.

Omdat FTD-aandoeningen echter minder vaak voorkomen of minder goed begrepen worden dan ziekten zoals de ziekte van Alzheimer, staan klinische studies voor de uitdaging om voldoende deelnemers te werven in specifieke medische centra, tijdens specifieke stadia van de ziekte, die gediagnosticeerd zijn met de specifieke FTD-subtypen die in elke studie behandeld worden. Bezorgdheid over het aantal deelnemers weerhoudt bedrijven er ook van om te investeren in de ontwikkeling van toekomstige FTD-medicijnen.

Om klinische onderzoeken succesvol te laten zijn, hebben we hulpmiddelen nodig die een betrokken onderzoeksgemeenschap met mensen uit verschillende plaatsen en met verschillende achtergronden bij elkaar kunnen brengen.

De rol van het FTD-stoornissenregister

Hoewel de inzet van AFTD voor klinische proeven veelzijdig is, is een van de belangrijkste investeringen de FTD-stoornissenregister, gecreëerd als een gezamenlijke visie van AFTD en de Bluefield-project om FTD te genezen, met steun van de Stichting Regenwater Goede DoelenHet register is een beveiligde online database die genetische, klinische en persoonlijke ervaringen verzamelt van mensen die te maken hebben gehad met allerlei vormen van FTD. Deze inzichten worden ter beschikking gesteld aan onderzoekers, waarbij de privacy van de deelnemers wordt beschermd.

Het register helpt hiaten in onderzoeksdeelname te dichten door onderzoekers in contact te brengen met geschikte deelnemers en individuen te informeren over studies waarvoor ze mogelijk in aanmerking komen. Cijfers hebben macht – iedereen die deelneemt, helpt potentiële behandelingen dichterbij te brengen.

Iedereen met interesse in FTD-onderzoek kan zich aansluiten bij het register – inclusief personen met een diagnose, familieleden, zorgpartners, onderzoekers, zorgprofessionals en andere bondgenoten. Meer dan 6700 personen wiens leven beïnvloed is door FTD hebben dit al gedaan, waaronder bijna 1700 personen met een diagnose. Dit maakt het register de grootste dataset van deelnemers die getroffen zijn door FTD en een cruciaal instrument om de voortgang van onderzoek te stimuleren.

In aanmerking komende personen die in de VS of Canada wonen, kunnen ook deelnemen aan de Registry Research Study. Deelnemers kunnen dan bijdragen aan enquêtes over hun ervaringen en medische rapporten uploaden. Dit is een belangrijke stap op weg naar beter begrip, snellere diagnoses en toekomstige behandelingen.

In 2024 introduceerde het register een verbeterd platform dat deelnemers nieuwe manieren biedt om bij te dragen, zoals het koppelen van hun profielen aan elektronische patiëntendossiers en het veilig delen van genetische testresultaten, met behoud van strikte privacybescherming. Deze uitgebreide opties bieden onderzoekers rijkere, uitgebreidere gegevens om de vooruitgang in het begrijpen en behandelen van FTD-aandoeningen te bevorderen.

Wat is er nieuw in The Registry

De team achter het register heeft bevindingen gedeeld op vele onderzoeksconferenties over de hele wereld, waarbij datatrends en inzichten in de beleving van FTD-stoornissen werden belicht. Al hun presentaties gebruiken uitsluitend samenvattende gegevens en bevatten nooit persoonlijk identificeerbare informatie.

Alleen al sinds begin 2025 hebben medewerkers van het register vier samenvattingen gepresenteerd. Drie van deze presentaties werden in april gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology.

Spannend genoeg heeft het register een nieuwe Onderzoekersportaal in juni. Deze belangrijke tool stelt de onderzoeksgemeenschap in staat om geanonimiseerde samenvattingsinformatie over deelnemers aan het register te bekijken en specifieke geanonimiseerde datasets aan te vragen ter ondersteuning van hun onderzoek.

Ten slotte blijft het register de FTD-gemeenschap informeren over lopende onderzoeksmogelijkheden op hun gebied. Zoek een studiepaginaIn mei hielp het register de gemeenschap te informeren over vijf nieuwe onderzoeksstudies.

Hoe je kan helpen

Onderzoekers en clinici:

• Maak uw klinische centrum of universitair ziekenhuis bewust van het register. Hoewel elk centrum misschien maar een klein aantal mensen met FTD behandelt, is elke persoon belangrijk. Onthoud: aantallen hebben macht.
• Bekijk het onderzoekersportal en kijk of het u kan helpen bij uw onderzoek.
• Als uw onderzoek deelnemers nodig heeft, Neem contact op met het personeel van het register, die u misschien kan helpen.

FTD-gemeenschap:

• Blijf deelnemen aan vrijwilligerswerk en belangenbehartigingsactiviteiten.
• Overweeg om meer te leren over het register en deel te nemen aan onderzoeken die bij u passen. En vergeet niet dat alleen al inschrijving bij het register een daad van belangenbehartiging is!
• Bezoek de website van AFTD om te leren hoe u ons op andere manieren kunt helpen de wetenschap van FTD te bevorderen.

Peer-organisaties:

• Of u nu lid bent van een academische, medische, industriële of non-profitorganisatie: vergeet niet dat een stijgend tij alle boten tilt. Deel daarom informatie over het register met uw gemeenschap.

Iedereen:

• Het overgrote deel van het FTD-onderzoek in de VS wordt gefinancierd door de federale overheid, met name de National Institutes of Health (NIH), die al lang steun geniet van beide partijen. De ontwikkeling van geneesmiddelen en klinische studies zijn sterk afhankelijk van de voortdurende voortgang ervan – bijvoorbeeld de hernieuwde federale steun voor de ALLFTD-studie naar de natuurlijke historie en andere cruciale programma's. Sluit u vandaag nog bij ons aan en dring er bij uw wetgevers op aan om FTD-onderzoek te beschermen en FTD-financiering bij de NIH te prioriteren. Meer informatie en contact opnemen met uw wetgever.