Deze september markeerde de derde jaarlijkse FTD Onderzoeksrondetafel Georganiseerd door AFTD. Dit evenement brengt diverse belanghebbenden, met name partners uit de industrie, samen om te werken aan het aanpakken van belemmeringen bij het vinden van ziektemodificerende therapieën voor FTD. Elk jaar staat een nieuw onderwerp centraal. De titel van dit jaar was "uitkomstmaten en statistisch vermogen in klinische studies naar FTD", belangrijke instrumenten om te bepalen of een behandeling effectief is.

De Ronde Tafel is gewoon een van de benaderingen van AFTD ter ondersteuning van effectieve klinische studies. Voorbeelden van uitdagingen bij klinische studies zijn onder meer de moeilijkheid om een beperkt aantal geschikte populaties te werven, de juiste criteria te bepalen voor inclusiecriteria, ziekteprogressie, de impact van geneesmiddelen en het overwinnen van financiële, logistieke en infrastructurele barrières op klinische locaties.

Dit jaar bestaat de rondetafel uit 12 farmaceutische bedrijven, elk in verschillende stadia van de medicijnontwikkeling voor FTD, en 4 non-profitorganisaties, waaronder AFTD. De 87 deelnemers aan het evenement van dit jaar waren onder meer academische onderzoekers, industriële partners, non-profitorganisaties, toezichthouders (de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA)) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), mensen met ervaringsdeskundigen, en de raad van bestuur en medewerkers van AFTD.

De FTD Research Roundtable van 2025 werd geleid door academisch co-voorzitter Jonathan Rohrer, MD, PhD van University College London, en industrieel co-voorzitter Arthur Simen, MD, PhD, van Johnson & Johnson (voorheen bij Takeda Pharmaceuticals), die de agenda gepland als onderdeel van het grotere leiderschapscomité. Deze groep bestaat uit Dr. Michelle Campbell van de FDA en Dr. Steffen Thirstrup van het EMA.

Enkele hoogtepunten van de discussies tijdens de bijeenkomst waren:

• Er wordt gewerkt aan de harmonisatie van de uitkomstbeoordelingen van ALLFTD en GENFI. Dit kan leiden tot een betere tracering van de ziekteprogressie.

• Met behulp van zorgvuldige validatieprotocollen kunnen hulpmiddelen voor beoordeling op afstand (dat wil zeggen hulpmiddelen die thuis gebruikt kunnen worden) worden gebruikt bij klinische onderzoeken ter ondersteuning van beoordelingen in de kliniek.

• Er moet vaker gebruik worden gemaakt van kwalitatieve gegevens over de persoonlijke ervaring van ziekten, zodat de regelgevende instanties beter begrijpen hoe relevant een bepaalde uitkomstbeoordeling is voor de klinische praktijk.

• Een goed gebruik van bestaande longitudinale gegevens (zoals gegevens uit de natuurlijke historie) biedt de mogelijkheid om het aantal proefpersonen, het aantal persoonlijke bezoeken aan de onderzoekslocaties en de blootstelling aan placebo's te verminderen.

Omdat FTD zeldzamer is dan andere verwante aandoeningen zoals de ziekte van Alzheimer, is een terugkerende uitdaging tijdens deze bijeenkomsten waar klinische gegevens en biosamples te vinden zijn ter ondersteuning van nieuw onderzoek. Hoe zorgen we ervoor dat data gedeeld en optimaal benut worden, in plaats van dat elke onderzoeksinstelling haar eigen middelen creëert en de onderzoeksdeelnemers extra belast?

AFTD werkt aan de antwoorden op deze vragen en wil graag iedereen bedanken die door FTD is geraakt en heeft deelgenomen aan onderzoek – of het nu ging om een grootschalig natuurhistorisch onderzoek of om meer individuele studies. Deelname aan onderzoek levert onderzoekers de gegevens op die nodig zijn om wetenschappelijke vooruitgang te boeken.

Voor meer informatie over deelname aan onderzoek, kijk op de FTD-stoornissenregister.

Meld u aan om FTD Science Digest zes keer per jaar in uw inbox te ontvangen!