De Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD) en de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) hebben onlangs $2,5 miljoen toegekend als onderdeel van hun gezamenlijke financieringsmogelijkheid genaamd de Behandel FTD Fonds aan een Deens biotechnologiebedrijf Vesper bio voor het testen van hun medicijn VES001 bij mensen die varianten in het progranulinegen hebben (GRN), verbonden met FTD. 

Treat FTD-subsidie komt te midden van positief nieuws uit VES001-onderzoek 

Het Treat FTD Fund ondersteunt klinische studies in een vroeg stadium (fase 1 en 2) waarin nieuwe of aangepaste behandelingen voor FTD worden getest. Deze behandelingen kunnen gericht zijn op genetische of sporadische FTD en zijn bedoeld om nieuwe vragen te beantwoorden door innovatief te zijn in de onderzoeksopzet of de gebruikte meetmethoden om de behandeling te beoordelen. Het aandeel van AFTD in het Treat FTD Fund wordt genereus verstrekt door de Samuel I. Newhouse Foundation. 

De aankondiging van de financiering komt op het moment dat Vesper Bio wordt uitgebracht positieve tussentijdse resultaten voor de fase Ib/IIa-studie Evaluatie van VES001 bij mensen met varianten van het GRN-gen, maar asymptomatisch voor FTD. De onderzoeksgegevens ondersteunen de doorstroming van het experimentele medicijn naar de volgende fase van klinisch onderzoek. De Treat FTD-toekenning zal daarom verdere analyse van de fase Ib/IIa-onderzoeksgegevens ondersteunen, evenals de voorbereidingen voor een mogelijke volgende fase van het onderzoek. 

“"Het Treat FTD Fund weerspiegelt de toewijding van AFTD aan het bevorderen van veelbelovende behandelingen zoals VES001 via het complexe proces van medicijnontwikkeling voor FTD", aldus Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD, MSGC. "Met de steun van onze donateurs en onze samenwerking met de ADDF zijn we er trots op onderzoekers te helpen dit werk vooruit te helpen."” 

VES001 leidde tot verhoogde progranulinespiegels 

Bij FTD-GRN vindt de productie van het essentiële neuroprotectieve eiwit plaats progranuline wordt aangetast door een variant van het GRN-gen, dat genetische instructies bevat voor de aanmaak van het eiwit. Progranuline kan zich binden aan een apart eiwit genaamd sortiline, dat het vervolgens afbreekt, waardoor de eiwitproductie verder afneemt. Lagere progranulineniveaus worden geassocieerd met neuronale disfunctie en dragen bij aan de abnormale ophoping van eiwitten die FTD veroorzaken.  

Het experimentele medicijn VES001 van Vesper Bio is een orale formulering die is ontworpen om sortiline selectief te remmen en zo de productie van progranuline te bevorderen zonder de sortilineactiviteit volledig te onderdrukken. Volgens Vesper Bio:, tussentijdse resultaten van de SORT-IN-2-studie Evaluatie van VES001 laat zien dat het medicijn de progranulinespiegels succesvol verhoogt. De gemiddelde progranulinespiegels bij deelnemers stegen met meer dan 95% ten opzichte van de uitgangswaarde, wat wijst op een significante normalisatie van de progranulinespiegels. 

“"Progranuline is essentieel voor het behoud van de neuronale gezondheid. De progranulinespiegels bij asymptomatische mensen met GRN-mutaties zijn echter doorgaans de helft van die bij mensen zonder dergelijke mutaties", aldus Mads Kjolby, medeoprichter en Chief Medical Officer van Vesper Bio. "Op basis van deze topline Fase Ib/IIa-gegevens geloven we dat VES001 de potentie heeft om de progranulinespiegels te normaliseren, niet alleen bij asymptomatische mensen met GRN-mutaties, maar ook bij symptomatische mensen, zonder andere sortilinefuncties te beïnvloeden die cruciaal zijn voor de neuronale gezondheid."”  

De huidige studie omvatte zes deelnemers uit het Verenigd Koninkrijk en Nederland die drager waren van GRN-mutaties die geassocieerd zijn met FTD. Naast de bevestiging dat de gewenste werkingsmechanismen van het medicijn plaatsvonden, toonde de studie ook een positieve veiligheid en verdraagbaarheid van het medicijn aan. De enige gemelde bijwerkingen waren mild en geen van de deelnemers hoefde te stoppen met VES001 vanwege bijwerkingen.  

Meer informatie over deze en andere klinische onderzoeken 

De SORT-IN-2-studie van Vesper Bio ging in januari de fase Ib/IIa in nadat eerder aankondiging van de voltooiing van de klinische studies in fase 1 in september 2024, waaruit bleek dat het medicijn goed werd verdragen. De het onderzoek bereikte in juni zijn mijlpaal voor de inschrijvingen, met zes deelnemers die zich succesvol hebben ingeschreven op de twee onderzoekslocaties.  

Voor de meest actuele informatie over deze en andere onderzoeken, zie klinischetrials.gov, (SORT-IN-2 specifieke pagina) en/of deelnemen aan de FTD-stoornissenregister, die de gemeenschap op de hoogte houdt van nieuwe en opkomende onderzoeksmogelijkheden.