Het Zwitserse biofarmaceutische bedrijf AC Immune maakte eind augustus bekend dat zijn partner, het Duitse biofarmaceutische bedrijf Life Molecular Imaging (LMI), een Fast Track-aanduiding van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor een Tau PET-tracer.

PET, of positronemissietomografie, is een vorm van medische beeldvorming die gebruikmaakt van een radioactieve tracer om veranderingen in verschillende metabolische processen te visualiseren en te meten. De PET-tracer [18F]PI-2620 werd door onderzoekers ontworpen om zich te binden aan een vorm van de Tau-eiwit die geassocieerd worden met sommige vormen van FTD en de ziekte van Alzheimer. Door deze vorm van Tau zichtbaar te maken voor een PET-scanner, stelt de tracer onderzoekers en medische professionals in staat om de distributie van de eiwitten te meten en te volgen.

Door PI-2620 in het Fast Track-programma op te nemen, zal de FDA AC Immune en LMI helpen de ontwikkeling van de tracer te versnellen om tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van mensen die getroffen zijn door progressieve supranucleaire verlamming (PSP), corticobasaal syndroom (CBS)en andere tauopathieën zoals de ziekte van Alzheimer.

"De Fast Track-aanduiding voor PI-2620 is een belangrijke weerspiegeling van het potentieel om Alzheimer en andere neurodegeneratieve ziekten nauwkeurig te diagnosticeren", aldus Andrea Pfeifer, PhD, CEO van AC Immune. "Vroege diagnose van deze aandoeningen is essentieel voor een effectieve behandeling voordat er onomkeerbare schade optreedt en is een essentieel element in ons doel om nauwkeurige preventie te bereiken. De FDA heeft eerder de Fast Track-status verleend aan twee van onze actieve immunotherapieën in Fase 2-ontwikkeling, ACI-35.030 en ACI-24.060, die respectievelijk gericht zijn op fosfo-Tau en Abeta."

ondergaat momenteel klinische studies in fase 3 en 1 voor de ziekte van Alzheimer en zeldzame ziekten zoals PSP en CBS waarvoor nog geen specifieke behandelingen bestaan.

Studies naar [18F]PI-2620 tonen veelbelovend

Eerder onderzoek naar PI-2620 heeft aangetoond dat de tracer het potentieel heeft om vermoedelijke diagnoses van PSP te onderscheiden. Een onderzoek uit 2020 toonde aan dat de tracer niet alleen succesvol was in het binden aan Tau geassocieerd met PSP, maar ook "blokkeerbaar" was, wat betekent dat de tracer zich niet aan de verkeerde eiwitten bindt, wat mogelijk een vals positief resultaat oplevert.

Om deze gegevens te verkrijgen, rekruteerden wetenschappers in meerdere onderzoekscentra 60 mensen met PSP om een PET-scan te ondergaan met PI-2620. Ter vergelijking rekruteerden de wetenschappers ook 10 mensen met de ziekte van Alzheimer, 10 met multipele systeematrofie (MSA) en 10 mensen zonder een neurodegeneratieve aandoening om te dienen als controlegroep. Na het voltooien van de beeldvorming voor de PSP-deelnemers, vonden de onderzoekers een aanzienlijke hoeveelheid PI-2620 in hersengebieden van de deelnemers die vaak worden aangetast door PSP.

Wetenschappers merkten op dat de tracer ook onderscheid kon maken tussen gevallen van PSP Richardson-syndroom (PSP-RS, de meest voorkomende vorm van de stoornis) en gevallen die dat niet waren. Mensen met PSP-RS vertoonden meer tracerbinding in bepaalde delen van de hersenen. Andere vormen van PSP (zoals PSP met overheersend parkinsonisme) vertoonden verschillende patronen van tracerbinding. Tracerbinding in delen van de prefrontale cortex onderscheidde ook tussen gevallen van PSP en de ziekte van Alzheimer.

Onderzoekers beoordelen medische tests en diagnostische hulpmiddelen doorgaans op basis van twee factoren:

• Gevoeligheid: Het vermogen van een test of diagnostisch hulpmiddel om personen met een aandoening correct te identificeren zonder een vals-negatief resultaat te geven.
• Specificiteit: Het vermogen van een test of diagnostisch instrument om personen die Niet doen een aandoening hebben zonder een vals-positief resultaat te geven.

PI-2620 presteerde goed in termen van gevoeligheid en specificiteit voor PSP, waarbij onderzoekers een gevoeligheid van 85% voor PSP-RS en 65% voor niet-RS PSP opmerkten, en een algehele specificiteit van 77%. Bij het uitsplitsen van de resultaten van hun analyse merkten wetenschappers het volgende op:

• 34 van de 40 mensen met PSP-RS testten positief
• 12 van de 20 mensen met niet-RS PSP testten positief
• 1 op de 10 mensen met MSA testte vals-positief
• 6 van de 10 mensen met Alzheimer testten vals-positief

Onderzoekers bij bedrijven als AC Immune en Life Molecular Imaging werken steeds vaker samen met overheidsinstanties als de FDA en de National Institutes of Health om tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van mensen met FTD. Transposon Therapeutica eerder dit jaar een Fast Track-status van de FDA kreeg voor een behandeling van PSP, terwijl Aprinoia-therapieën ontving een Fast Track voor zijn eigen PET-tracer.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan klinische onderzoeken voor FTD? Word lid van de FTD-stoornissenregister om niet alleen op de hoogte te blijven van de nieuwste onderzoeksmogelijkheden, maar ook om uw eigen ervaringen te delen om onderzoekers te begeleiden.