Amylyx Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat het de fase 2b-studie van zijn medicijn AMX0035 beëindigen Voor de behandeling van progressieve supranucleaire parese (PSP). De studie zal niet doorgaan naar fase 3 vanwege een gebrek aan effect van het medicijn op de resultaten van de deelnemers na 24 weken, maar het verrichte werk vergroot nog steeds het begrip van de biologie van PSP binnen het vakgebied.

Geen verschillen tussen test- en placebogroepen

Volgens het bedrijf vertoonde de groep die met AMX0035 werd behandeld geen verschillen ten opzichte van de placebogroep in de uitkomsten die waren ontworpen om de effectiviteit van het medicijn te testen. De primaire maatstaf voor de analyse van de deelnemers was de Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale, die meerdere gebieden van de ernst van de ziekte beoordeelt. De veiligheidsgegevens kwamen overeen met die van de eerdere fase 1-studie, waarbij het medicijn over het algemeen goed werd verdragen door de deelnemers. Vanwege het gebrek aan significante resultaten beëindigt Amylyx de huidige studie en zal het niet doorgaan met een fase 3-studie en een open-label extensie.

Proef bevordert nog steeds begrip van de biologie van PSP

PSP is een van de drie FTD-stoornissen met voornamelijk bewegingsgerelateerde symptomen, en zoals corticobasaal syndroom en de ziekte van Alzheimer, wordt geassocieerd met een disfunctie van de tau-eiwit. Hoewel wetenschappers weten dat de vorming van abnormale ophopingen van disfunctioneel tau een belangrijke oorzaak is van PSP, worden andere elementen die kunnen bijdragen aan de stoornis nog niet goed begrepen.

Het experimentele medicijn van Amylyx: hoewel niet het gewenste effect, bieden de gegevens uit de studie waardevolle inzichten in de onderliggende biologie van PSP. Door de mogelijke oorzaken van een aandoening en de effectieve doelwitten te specificeren, kunnen wetenschappers prioriteit geven aan benaderingen met een grotere kans op succes.

Net als bij de FOCUS-C9-studie, die eindigde onder soortgelijke omstandigheden, onderzoekers kunnen ook inzicht krijgen in welke onderzoeksopzetten haalbaar zijn, welke formuleringen van medicijnen haalbaar zijn, en de gegevens kunnen ook meer inzicht bieden in het gedrag van specifieke biomarkers die in het onderzoek zijn opgenomen.

Doe mee aan FTD-onderzoek

Bent u geïnteresseerd in deelname aan andere studies voor FTD? Meld u dan aan via de FTD-stoornissenregister om op de hoogte te blijven van studies die deelnemers werven wanneer ze aansluiten bij uw interesses. U komt mogelijk ook in aanmerking voor de online Registry Research Study om inzichten te delen over diagnose, familiegeschiedenis, levenservaring, genetische tests, medische dossiers en meer. Cijfers hebben macht. Hoe meer deelnemers, hoe beter we onderzoekers kunnen helpen bij het ontwerpen van studies waaraan mensen bereid en bereidwillig willen deelnemen.

Meer informatie over de vele andere mogelijkheden om mee te doen aan onderzoek op de AFTD-website. Als u vragen of opmerkingen heeft over deelname aan het onderzoek, neem dan contact op met de AFTD-hulplijn bij 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.