A recente aprovação do FDA de um novo medicamento para tratar a ELA sinaliza desenvolvimentos importantes e promissores para nossa comunidade.

Em ensaios clínicos, o medicamento, que será comercializado como Relyvrio (AMX0035), passou nos estudos de segurança. Estudos também produziram dados sugerindo que Relyvrio pode retardar o avanço dos sintomas de ELA e prolongar a vida de pessoas com ELA, mas essa evidência ainda não atinge o nível que o FDA geralmente exige antes de aprovar um medicamento.

Em um memorando resumido sobre sua decisão, o FDA escreveu que havia “incerteza residual sobre a evidência de eficácia”, mas que “dada a natureza grave e ameaçadora da vida da ELA e a necessidade substancial não atendida, esse nível de incerteza é aceitável em esta instância”.

da FDA decisão, junto com um emitido para um medicamento para Alzheimer em 2021, sinaliza um entendimento de que, para pessoas que enfrentam doenças terminais que apresentam sofrimento significativo, trazer acesso mais rápido a tratamentos promissores pode trazer benefícios práticos para famílias que atualmente não têm outras opções.

A empresa proprietária da Relyvrio, Amylyx, será obrigada a continuar coletando dados sobre como os pacientes respondem ao tratamento, mesmo depois que ele estiver no mercado. Eles concordaram em retirar o medicamento do mercado se estudos futuros demonstrarem que ele não é eficaz.

A AFTD recomenda que as pessoas com FTD-ALS conversem com seus médicos sobre se Relyvrio é adequado para elas. Observe que o custo do medicamento pode ser uma consideração importante. A empresa está realizando um estudo exploratório para testar o efeito do Relyvrio em pessoas com doença de Alzheimer, mas nenhuma pesquisa clínica está disponível sobre se a droga pode ajudar pessoas com distúrbios FTD.

A AFTD e nossa comunidade têm papéis essenciais a desempenhar enquanto a FDA e as empresas biofarmacêuticas trabalham para desenvolver tratamentos potenciais para a FTD. Juntos, podemos ajudar a garantir que os ensaios clínicos possam trazer benefícios tão necessários às famílias. Anúncios como este nos dão esperança crescente para um futuro livre de FTD.