Nos dias 8 e 9 de dezembro de 2021, a AFTD realizou sua reunião semestral do Grupo de Estudo de Tratamento de FTD (FTSG). Esta reunião — concebida para acelerar o desenvolvimento de tratamentos eficazes para distúrbios de DFT, criando um espaço pré-competitivo onde as empresas estarão dispostas a trabalhar em conjunto — reuniu quase 200 representantes de investigação académica, biofarmacêutica, organizações de defesa e agências governamentais.

O FTSG é uma reunião apenas para convidados, que reúne especialistas de todas as áreas para abordar necessidades urgentes de investigação sobre FTD. O evento de 2021 foi realizado pessoalmente em Silver Spring, Maryland, e online via transmissão ao vivo. O FTSG permitiu que os pesquisadores oferecessem insights de seu próprio trabalho e discutissem de forma colaborativa sobre maneiras de garantir o sucesso de futuros ensaios clínicos.

A reunião foi presidida pelos líderes científicos Adam Boxer, MD, PhD, da Universidade da Califórnia, São Francisco; Michael Gold, MS, MD, da AbbVie, Inc.; e Howard Feldman, MD, da Universidade da Califórnia, San Diego. A Diretora Sênior de Iniciativas Científicas da AFTD, Penny Dacks, PhD, e a Diretora de Pesquisa e Subsídios da AFTD, Debra Niehoff, PhD, organizaram o evento em parceria com os co-presidentes.

A dinâmica da investigação sobre DFT está a aumentar. Após a primeira reunião do FTSG liderada pela AFTD há mais de uma década, em 2011, os principais especialistas concluíram que a investigação tinha avançado até onde os cientistas poderiam começar a desenvolver terapias para a FTD. Hoje, diversas empresas biofarmacêuticas estão investindo em ensaios clínicos ativos para possíveis tratamentos. No FTSG 2021, seis empresas biofarmacêuticas apresentaram o seu projeto para ensaios que estão recrutando ativamente participantes do FTD. Mais estão no horizonte.

Mais de 30 participantes da reunião fizeram apresentações no FTSG 2021. As sessões focaram em terapias promissoras, no desenvolvimento de ensaios clínicos mais amigáveis e eficientes aos participantes e em formas de relatar e compartilhar resultados de ensaios clínicos.

Participaram representantes dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) e da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, incluindo Billy Dunn, MD, Diretor do Escritório de Neurociências da FDA.

Durante a reunião, os pesquisadores puderam ouvir a experiência vivida das pessoas afetadas pela DFT, por meio de depoimentos diretos de defensores, apresentações de dados de pesquisas do Registro de Distúrbios da DFT e informações do Relatório Degeneração Frontotemporal: Uma Voz do Paciente da AFTD, que resumiu nossa reunião de desenvolvimento de medicamentos com foco no paciente, liderada externamente, em março de 2021.

Os pesquisadores discutiram maneiras de avaliar a eficácia de tratamentos potenciais. Também falaram sobre formas de tornar a participação em investigação mais fácil para as pessoas diagnosticadas e para as suas famílias – por exemplo, comunicando melhor com elas e ajudando-as melhor a pesar os benefícios da participação em ensaios face a quaisquer riscos potenciais.

Os participantes também discutiram a importância de compartilhar resultados de pesquisas, tanto para promover a ciência da DFT quanto para acelerar o caminho para tornar realidade tratamentos eficazes. “Os acordos de partilha de dados devem ser feitos no início, e não no final” dos ensaios clínicos, disse o Dr. Feldman. Os participantes concordaram que a partilha de dados de ensaios clínicos maximizaria o impacto, ao mesmo tempo que respeitaria melhor o tempo e a energia que os participantes da investigação lhes dedicam.

“A reunião do Grupo de Estudo de Tratamento FTD de 2021 nos mostrou que há esperança no horizonte para tratamentos aprovados”, disse o Dr. “Para cumprir isso, todos nós trabalharemos juntos, desde profissionais de saúde, pesquisadores acadêmicos, líderes biofarmacêuticos, especialistas regulatórios e financiadores até defensores, pessoas e famílias com experiência vivida com FTD.”

Novas terapias para a DFT só podem ser criadas através da participação de pessoas que tenham vivido experiências com a DFT. Como uma forma vital de ajudar a avançar esta investigação, a AFTD incentiva qualquer pessoa com experiência vivida – pessoas diagnosticadas, cuidadores e familiares – a aderir ao Registo de Distúrbios FTD. A adesão ao Registro pode conectá-lo a oportunidades de participação em pesquisas clínicas e permitirá que você mantenha sua privacidade enquanto compartilha ideias para ajudar a avançar na compreensão da FTD. Visita FTDRegistry.org aprender mais.