A AFTD tem parceria com a Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) desde 2007 para apoiar pesquisas pré-clínicas sobre novos medicamentos promissores através do Programa Acelerando a Descoberta de Medicamentos para FTD. Temos orgulho de anunciar Jeffrey Rothstein, MD, PhD, professor de neurologia e diretor do Centro Robert Packard para Pesquisa de ELA da Universidade Johns Hopkins, como o mais recente ganhador do prêmio Accelerating Drug Discovery for FTD.

O projeto do Dr. Rothstein, Mitigação da perda de função do TDP-43 e do início da doença na DFT através do reparo do poro nuclear e da disfunção do CHMP7/ESCRT3, avaliará uma nova terapêutica para corrigir um problema central da DFT associado ao acúmulo da proteína TDP-43 – a realocação anormal do TDP-43 do núcleo das células cerebrais para a matriz celular circundante. Trabalhos anteriores do Dr. Rothstein e outros implicaram danos a uma estrutura chamada poro nuclear como um fator chave na migração do TDP-43.

Neste projeto, ele e sua equipe examinarão um tipo de medicamento conhecido como oligonucleotídeo antisense (ASO), destinado a corrigir lesões no poro nuclear. Usando células derivadas de pessoas portadoras de uma variante prejudicial do C9orf72 gene, eles confirmarão o efeito benéfico do ASO no poro nuclear, determinarão se isso restaura a localização e função normais do TDP-43 e verificarão quaisquer efeitos inesperados ou negativos nas células. Se a ASO passar nesses testes, o Dr. Rothstein realizará mais testes em ratos para estabelecer as bases para um futuro ensaio clínico.