Este mês de setembro marcou a terceira edição anual. Mesa Redonda de Pesquisa FTD Organizado pela AFTD, este evento reúne diversas partes interessadas, principalmente parceiros da indústria, que trabalham para superar os obstáculos à descoberta de terapias modificadoras da DFT. Cada edição tem um tema diferente. O tema deste ano foi “Medidas de desfecho e poder estatístico em ensaios clínicos de DFT”, ferramentas importantes para determinar a eficácia de um tratamento.

A Mesa Redonda é apenas uma das abordagens da AFTD para apoiar ensaios clínicos eficazes. Exemplos de desafios em ensaios clínicos incluem a dificuldade em recrutar populações elegíveis limitadas, identificar as medidas adequadas para os critérios de inclusão, avaliar a progressão da doença, o impacto do medicamento e superar quaisquer barreiras financeiras, logísticas e de infraestrutura nos locais de ensaio clínico.

Este ano, a Mesa Redonda é composta por 12 empresas farmacêuticas, cada uma em diferentes estágios de desenvolvimento de medicamentos para DFT, e 4 organizações sem fins lucrativos, incluindo a AFTD. Os 87 participantes do evento deste ano incluíram pesquisadores acadêmicos, parceiros da indústria, organizações sem fins lucrativos, órgãos reguladores (a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA)), pessoas com experiência vivida e membros do Conselho e da equipe da AFTD.

A Mesa Redonda de Pesquisa FTD de 2025 foi liderada pelo copresidente acadêmico Jonathan Rohrer, MD, PhD, do University College London, e pelo copresidente da indústria Arthur Simen, MD, PhD, da Johnson & Johnson (anteriormente na Takeda Pharmaceuticals). planejou a agenda como parte do comitê de liderança mais amplo. Esse grupo inclui a Dra. Michelle Campbell, da FDA, e o Dr. Steffen Thirstrup, da EMA.

Alguns dos pontos altos das discussões da reunião incluíram:

• A harmonização das avaliações de resultados dos estudos ALLFTD e GENFI está em andamento e poderá oferecer um melhor acompanhamento da progressão da doença.

• Protocolos de validação rigorosos podem viabilizar o uso de ferramentas de avaliação remota (ou seja, ferramentas que podem ser usadas em casa) em ensaios clínicos, como forma de apoiar as avaliações realizadas em clínicas.

• É necessária uma maior inclusão de dados qualitativos sobre a experiência vivida da doença para apoiar a compreensão regulatória da relevância clínica de uma determinada avaliação de resultados.

• A utilização adequada de dados longitudinais existentes (como dados de história natural) oferece o potencial de reduzir o número de participantes em ensaios clínicos, visitas presenciais aos locais de coleta de dados e exposição ao placebo.

Considerando que a DFT é mais rara do que outras doenças relacionadas, como o Alzheimer, um desafio recorrente discutido nessas reuniões é onde encontrar dados clínicos e amostras biológicas para apoiar novas pesquisas. Em vez de cada entidade de pesquisa criar seus próprios recursos e impor um ônus adicional aos participantes da pesquisa, como podemos garantir que os dados sejam compartilhados e utilizados em todo o seu potencial?

A AFTD está empenhada em encontrar respostas para essas perguntas e gostaria de agradecer a todos os afetados pela DFT que participaram de pesquisas – seja como parte de um grande estudo de história natural ou de estudos mais individuais. A participação em pesquisas fornece aos pesquisadores os dados necessários para garantir o progresso científico.

Para saber mais sobre como participar em pesquisas, consulte o Registro de Distúrbios FTD.

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