Empresa de biotecnologia Passage Bio divulgou dados provisórios para seu ensaio clínico upliFT-D para sua terapia de substituição genética para FTD-GRN e anunciou que está a caminho de expandir o estudo para FTD-c9orf72.

Dados mostram que PBFT02 aumenta a progranulina a longo prazo

Na DFT causada por uma herdado GRN mutação genética, a produção da proteína neuroprotetora progranulina é suprimida, contribuindo para o acúmulo de proteína TDP-43, um fator-chave na patologia da DFT. A terapia experimental PBFT02 da Passage Bio busca remediar a supressão da produção de progranulina reintroduzindo uma cópia funcional do GRN gene, usando um vírus modificado conhecido como “vetor” para entregá-lo.

Os dados provisórios da Passage Bio mostram que o PBFT02 aumentou consistentemente os níveis de progranulina no fluido cerebrospinal (LCR). Na linha de base, os participantes tinham níveis de progranulina em três nanogramas por mililitro (ng/ml) de LCR – seis meses após a dosagem, os participantes tinham níveis de progranulina variando em torno de 13-27 ng/ml, e em 12 meses, 22-24 ng/ml. Embora os níveis de progranulina tendessem a se estabilizar em torno de 6 meses, eles permaneceram consistentes durante 18 meses, o período de acompanhamento mais longo no teste até agora.

“Dados os níveis robustos de PGRN do LCR alcançados com a Dose 1 e para dar suporte a futuras discussões com autoridades de saúde sobre o caminho de registro, estamos ansiosos para introduzir a Dose 2, que é cinquenta por cento menor que a Dose 1, para pacientes subsequentes de FTD-GRN e FTD-C9orf72”, disse o presidente e CEO da Passage Bio, Will Chou, MD. “Continuamos focados em avançar o estudo upliFT-D em cada uma dessas populações de pacientes e estamos ansiosos para compartilhar dados adicionais no segundo semestre de 2025.”

A Passage Bio planeja dividir a segunda coorte de participantes entre a dose original mais alta e a Dose Dois, com três das cinco pessoas na Coorte Dois recebendo a dose mais baixa. O estudo está ativamente inscrevendo para tratamento na Dose Dois e, após a Coorte Dois, a empresa planeja continuar a inscrição na Coorte Três opcional. Com sede nos EUA locais de teste na Filadélfia e Houston estão recrutando participantes.

A Passage Bio também está se preparando para expandir upliFT-D para FTD causado por c9orf72 mutações genéticas, com a empresa anunciando que alterou o protocolo do estudo para incluir um par de coortes de pessoas com FTD-c9orf72. Cada coorte consistirá de até cinco participantes que receberão inicialmente a Dose Dois reduzida. As alterações no protocolo do estudo estão sob revisão, mas a empresa observou que continua no caminho certo para dosar o primeiro participante no primeiro semestre de 2025.

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