Uma conversa com Olga Uspenskaya, MD, PhD, da Prevail Therapeutics

Recentemente, a Prevail Therapeutics apresentou resultados provisórios do seu ensaio clínico aberto de Fase 1/2 que avalia a segurança e eficácia da sua terapia genética para aumentar os níveis de progranulina em pessoas com FTD-GRN. Não só o tratamento foi geralmente seguro e bem tolerado entre os participantes, mas os níveis de progranulina no líquido cefalorraquidiano aumentaram imediatamente após uma administração única e…

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Passage Bio recebe feedback positivo da FDA sobre a expansão da terapia genética para C9orf72

Graphic title: Passage Bio Receives Positive Feedback from FDA on Expanding Gene Therapy to C9orf72. Image: Person working in lab, looking through microscope

A empresa biofarmacêutica Passage Bio anunciou em 16 de julho que recebeu feedback positivo da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em relação a uma proposta para expandir seu ensaio clínico para uma terapia genética para pessoas com DFT causada por uma variante no gene GRN para também incluem pessoas com DFT causada por…

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Pesquisador explica o papel da genética na DFT e discute caminhos para o tratamento

Graphic: Research Explains the Role of Genetics in FTD, Discusses Avenues for Treatment.

Num artigo escrito para The Conversation, Fen-Biao Gao, PhD, professor e diretor fundador do Centro de Pesquisa FTD da Chan Medical School da Universidade de Massachusetts, discute como a pesquisa sobre os aspectos genéticos da DFT abriu caminhos potenciais para o tratamento. “Desde que os pesquisadores identificaram as primeiras mutações genéticas que causam DFT em 1998,…

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Gerenciando um diagnóstico: a história do FTD de Brian

Em 2020, quando Brian Dowden tinha quase 30 anos, ele percebeu mudanças em suas habilidades cognitivas enquanto se preparava para fazer os exames de licenciamento exigidos por sua profissão. “Era para ser um teste fácil na maior parte”, disse ele. “Comecei a estudar e imediatamente comecei a ter dificuldades. Eu simplesmente não consegui reter o…

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AFTD e ALLFTD colaboram em vídeo de doação de cérebros

Graphic: AFTD and ALLFTD Collaborate on Brain Donation Video

AFTD e ALLFTD fizeram parceria para criar um breve vídeo animado que explica o processo de doação de cérebros, bem como ajuda pesquisadores de FTD e famílias afetadas por FTD. Discutir a doação de cérebros pode ser difícil para as famílias, portanto, iniciar a conversa cedo pode proporcionar aos membros da família tempo para considerar opções, compartilhar preferências,…

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Prezada HelpLine: Apoio à DFT Familiar e Genética

Graphic: Dear HelpLine: Support for Familial and Genetic FTD

Caro HelpLine, Minha mãe foi recentemente diagnosticada com DFT; meu falecido tio e minha avó tinham demência e estou preocupado que isso possa ser genético. Existe apoio para pessoas que enfrentam status genético incerto? A maioria das pessoas diagnosticadas com DFT apresenta uma forma esporádica da doença, o que significa que não há história familiar aparente de doença neurodegenerativa.…

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