É um momento crucial para a pesquisa clínica da DFT. Novas terapias avançaram para ensaios clínicos de fase 3. Os tratamentos para a DFT causada por variantes em genes específicos estão mais próximos do que nunca. Ensaios clínicos direcionados à DFT esporádica também estão surgindo, como um estudo em andamento sobre afasia progressiva primária variante semântica (svPPA) e um próximo teste de plataforma em paralisia supranuclear progressiva (PSP), entre outros. E graças a ferramentas de pesquisa e expertise aprimoradas, mais tratamentos potenciais estão em andamento.

Sabemos que nossa comunidade está fortemente engajada e interessada em educação, apoio e pesquisa. Em maio, um número recorde de famílias compareceu Conferência Anual de Educação da AFTD, e muitos participaram do primeiro Simpósio Genético FTD. Voluntários da AFTD estão aumentando rapidamente em número, bem como se envolvendo por meio Centro de Ação de Advocacia da AFTD e iniciativas colaborativas como a Universidade da Pensilvânia e a AFTD Programa de Embaixadores do Instituto de Aprendizagem de Pesquisa Clínica, e muitos outros.

No entanto, como os transtornos de DFT não são tão comuns ou bem compreendidos quanto doenças como o Alzheimer, os ensaios clínicos enfrentam o desafio de recrutar participantes suficientes em centros médicos específicos, durante estágios específicos da doença, que tenham sido diagnosticados com os subtipos específicos de DFT que estão sendo tratados em cada ensaio. A preocupação com o número de participantes também desencoraja as empresas a investir no desenvolvimento futuro de medicamentos para DFT.

Para que os ensaios clínicos sejam bem-sucedidos, precisamos de ferramentas que possam reunir uma comunidade de pesquisa engajada de muitos locais e origens diferentes.

O papel do Registro de Transtornos de DFT

Embora o compromisso da AFTD com os ensaios clínicos seja multifacetado, um dos seus investimentos mais significativos é o Registro de Distúrbios FTD, criado como uma visão conjunta da AFTD e da Projeto Bluefield para curar FTD, com o apoio da Fundação de Caridade Rainwater. O Registro é um banco de dados on-line seguro que coleta informações genéticas, clínicas e de experiências vividas de pessoas afetadas por todas as formas de DFT, que são disponibilizadas aos pesquisadores, protegendo a privacidade dos participantes.

O Registro ajuda a preencher lacunas na participação em pesquisas, conectando pesquisadores a participantes elegíveis e notificando indivíduos sobre estudos para os quais eles podem se qualificar. Números têm poder – cada pessoa que participa ajuda a tornar possíveis tratamentos mais próximos da realidade.

Qualquer pessoa interessada em pesquisas sobre DFT pode se associar ao Registro – incluindo pessoas diagnosticadas, familiares, cuidadores, pesquisadores, profissionais de saúde e outros aliados. Mais de 6.700 pessoas cujas vidas foram impactadas pela DFT já o fizeram, incluindo quase 1.700 pessoas diagnosticadas. Isso torna o Registro o maior conjunto de dados de participantes impactados pela DFT e uma ferramenta essencial para impulsionar o progresso da pesquisa.

Indivíduos qualificados que residem nos EUA ou Canadá também podem participar do Estudo de Pesquisa do Registro, onde os participantes podem contribuir com pesquisas de experiência vivida e enviar relatórios médicos — um passo importante para desbloquear melhor compreensão, diagnósticos mais rápidos e tratamentos futuros.

Em 2024, o Registro lançou uma plataforma aprimorada que oferece aos participantes novas maneiras de contribuir, como vincular seus perfis a registros eletrônicos de saúde e compartilhar com segurança os resultados de testes genéticos, mantendo rigorosas proteções de privacidade. Essas opções expandidas fornecem aos pesquisadores dados mais ricos e abrangentes para ajudar a impulsionar o progresso na compreensão e no tratamento dos transtornos de DFT.

O que há de novo no Registro

O equipe por trás do Registro compartilhou descobertas em diversas conferências de pesquisa ao redor do mundo, destacando tendências de dados e insights sobre a experiência vivida com transtornos de DFT. Todas as suas apresentações utilizam apenas dados resumidos e nunca incluem informações de identificação pessoal.

Somente desde o início de 2025, a equipe do Registro e os colaboradores apresentaram quatro resumos. Três dessas apresentações foram apresentadas na reunião anual da Academia Americana de Neurologia em abril.

Com entusiasmo, o Registro lançou um novo Portal do Pesquisador em junho. Esta importante ferramenta permite que a comunidade de pesquisa visualize informações resumidas e desidentificadas sobre os participantes do Registro e solicite conjuntos de dados desidentificados específicos para apoiar suas pesquisas.

Por fim, o Registro continua a informar a comunidade FTD sobre as oportunidades de pesquisa em andamento em seus Encontre uma página de estudo. Em maio, o Registro ajudou a informar a comunidade sobre cinco novos estudos de pesquisa.

Como você pode ajudar

Pesquisadores e clínicos:

• Divulgue o Registro para seu centro clínico ou hospital universitário. Embora cada centro possa atender apenas um pequeno número de pessoas com DFT, cada pessoa é importante. Lembre-se: números têm poder.
• Confira o Portal do Pesquisador e veja se isso pode ajudar em sua pesquisa.
• Se sua pesquisa precisa de participantes, entre em contato com a equipe do Registro, que talvez possa ajudar.

Comunidade FTD:

• Continue participando de atividades de voluntariado e advocacy.
• Considere aprender mais sobre o Registro e participar de estudos de pesquisa adequados para você. E lembre-se de que o simples registro no Registro já é um ato de advocacy!
• Visite o site da AFTD para aprender outras maneiras pelas quais você pode nos ajudar a avançar a ciência da DFT.

Organizações pares:

• Não importa se você faz parte de uma organização acadêmica, médica, industrial ou sem fins lucrativos, lembre-se de que a maré alta eleva todos os barcos. Portanto, compartilhe informações sobre o Registro com sua comunidade.

Todos:

• A grande maioria das pesquisas sobre DFT nos EUA é financiada pelo governo federal, particularmente pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), que há muito tempo contam com apoio bipartidário. O desenvolvimento de medicamentos e os ensaios clínicos dependem fortemente de seu progresso contínuo – por exemplo, a renovação do apoio federal ao estudo de história natural da DFT e outros programas essenciais. Junte-se a nós hoje para instar seus legisladores a proteger a pesquisa sobre DFT e priorizar o financiamento da DFT no NIH. Saiba mais e entre em contato com seu legislador.