W sierpniu amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała preparatowi Alector status leku sierociego w celu kontynuacji prac nad rozwojem leku AL001, ludzkiego rekombinowanego przeciwciała monoklonalnego przeznaczonego do leczenia FTD wywołanej mutacjami w genie progranuliny.

Aby lepiej zrozumieć wyzwania związane z FTD, kalifornijska firma biotechnologiczna zwróciła się do AFTD w fazie rozwoju leku AL001, który jest „lekiem immunoneurologicznym przeznaczonym do naprawy układu odpornościowego w celu uzyskania korzyści terapeutycznych” – powiedział dr Arnon Rosenthal, dyrektor generalny Alector.

FDA przyznaje status leku sierociego terapiom zaprojektowanym w celu pomocy w diagnozie, zapobieganiu i/lub leczeniu rzadkich chorób, które definiują jako te, które dotyczą mniej niż 200 000 osób w USA. Otrzymanie statusu leku sierociego kwalifikuje firmę do szeregu zachęt mających na celu wsparcie dalszego rozwoju leku, w tym ulg podatkowych i zwolnienia z opłat regulacyjnych. AL001 jest jednym z wielu leków obecnie ubiegających się o zatwierdzenie jako pierwsza zatwierdzona przez FDA opcja terapeutyczna dla osób zdiagnozowanych z FTD.

„Głównym celem [AL001] są osoby z mutacjami genu progranuliny — rzadka podgrupa osób z FTD” — powiedziała Nadine Tatton, Ph.D., dyrektor naukowy AFTD. „Poziom progranuliny we krwi nosiciela mutacji stanowi około połowę poziomu, jaki można zaobserwować u zdrowej osoby. Alector opracował terapię, która może zwiększyć poziom progranuliny we krwi, przeciwciała, które wiąże się ze swoim celem i powoduje, że osoba zaczyna produkować normalne poziomy progranuliny”.

Na początku tego roku dr Tatton odwiedził siedzibę Alector w San Francisco wraz z dyrektorką programu AFTD Sharon S. Denny, MA. Dołączyli do nich naukowcy pracujący nad projektem AL001, osoby dotknięte FTD i ich opiekunowie, a także były przewodniczący zarządu AFTD, dr Jary Larsen.

„Alector jest w trakcie przenoszenia swoich terapii z podstawowej nauki i rozwoju leków do środowiska klinicznego” — powiedział Denny. „Skontaktowali się z nami, ponieważ chcą dowiedzieć się więcej o wpływie choroby na życie ludzi”.

Alector rozpoczął badanie kliniczne fazy 1 AL001 w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i tolerancji terapii. Badanie obecnie poszukuje ochotników z mutacją genu progranuliny, u których zdiagnozowano FTD, a także nosicieli mutacji genu progranuliny, którzy są bezobjawowymi i zdrowymi ochotnikami. Więcej informacji na temat badania klinicznego można znaleźć w sekcji Featured Studies na stronie internetowej AFTD.

„Nasze spotkanie z Alectorem odzwierciedla rosnącą świadomość, że osoba zdiagnozowana jest ważną częścią krajobrazu badań klinicznych” — powiedział Denny. „To, co osoba zdiagnozowana uważa za ważny wynik, może znacznie różnić się od opinii badacza. AFTD może działać jako pomost między społecznością FTD a światem naukowym”.