21 października 2025 r. firma Alector Therapeutics ogłosiła wyniki badania klinicznego fazy 3 INFRONT-3 oceniającego działanie latozynebumu (AL001) u osób cierpiących na FTD wywołane przez warianty w genie progranuliny (GRN gen). Zobacz komunikat prasowy Alectora tutaj: Alector ogłasza główne wyniki trzeciej fazy badania nad Latozinemabem.

Niestety, badanie nie osiągnęło zamierzonego punktu końcowego klinicznego, czyli zmian w skali mierzącej objawy FTD zwanej Oceną Kliniczną Demencji^® plus Krajowe Centrum Koordynacyjne ds. Alzheimera, Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego, Suma pól (CDR)^® plus NACC FTLD-SB). Chociaż latozyneab powodował wzrost stężenia progranuliny, leczenie nie spowodowało zmian w tym głównym wskaźniku klinicznym ani w innych markerach progresji choroby, takich jak dodatkowe biomarkery i dane obrazowe. Więcej informacji można znaleźć w komunikacie prasowym AFTD tutaj: Alector ogłasza wyniki III fazy badania klinicznego potencjalnego leku FTD-GRN | AFTD.

Na podstawie wyników oczekuje się, że aktywne badanie otwarte i kontynuacja zostaną zamknięte. Osoby, które uczestniczyły w badaniu, mogą spodziewać się kontaktu bezpośrednio z ośrodkiem badawczym i powinny kierować pytania do osoby kontaktowej w swoim lokalnym ośrodku.

Choć rozczarowujące jest, gdy badanie kliniczne nie osiąga zamierzonych celów, każde badanie, które zakończy się rekrutacją i dostarczy wartościowych danych, zwłaszcza w przypadku rzadkiej choroby, takiej jak FTD, stanowi krok w kierunku skutecznego leczenia. Chwalimy osoby, które wzięły udział w badaniu, a także ich rodziny. Wolontariat w charakterze uczestnika badań to niezwykłe poświęcenie i jedyny sposób na rozwój nauki. AFTD jest również wdzięczne badaczom i inwestorom, którzy nadali priorytet badaniom nad FTD.

Na szczęście wielu badaczy aktywnie bada inne metody leczenia FTD wywołanego przez GRN warianty, na przykład poprzez terapię genową. Dowiedz się więcej o innych wariantach FTD-GRN próby poprzez oglądanie AFTD Krajobraz badań klinicznych nad genetyczną FTD sesja z Konferencji Edukacyjnej i eksploracja inne badania FTD, w których obecnie biorą udział uczestnicyPonadto naukowcy poszukują sposobów lepszego zrozumienia i interwencji w przypadku FTD wywołanego przez inne geny, a także sporadycznego FTD.

Wiemy, że wiele osób w społeczności ma pytania i wątpliwości dotyczące tych wyników. AFTD pracuje nad zorganizowaniem wirtualnego spotkania w ciągu najbliższych kilku tygodni, aby dać społeczności możliwość nawiązania kontaktu i uzyskania odpowiedzi na pytania. Wkrótce podamy więcej informacji na temat daty i godziny.

Sposoby pozostawania na bieżąco:

• Zarejestruj się na Biuletyn Science Digest wydawnictwa AFTD.
• Zarejestruj się w Rejestrze Zaburzeń FTD aby być na bieżąco z nowymi możliwościami badań klinicznych, gdy tylko się pojawią.