Naukowcy z Uniwersytetu Cambridge opracowali metodę badania patologii molekularnej FTD towarzyszącej stwardnieniu zanikowemu bocznemu (ALS) przy użyciu laboratoryjnie hodowanych, miniaturowych mózgów.

W ostatnie badania opublikowane w Neurobiologia naturynaukowcy opracowali miniaturowe modele ludzkiego mózgu, czyli organoidy mózgowe, aby dowiedzieć się, jak leczyć osoby, u których zdiagnozowano FTD i SLATe organoidy mózgowe wykazują biologicznie niektóre z tych samych cech, co w pełni rozwinięte mózgi i przypominają ludzką korę mózgową.

Naukowcy wyhodowali organoidy, które miały mutacje genetyczne najczęściej kojarzone z ALS-FTD. W miarę postępu choroby naukowcy byli w stanie dowiedzieć się, które komórki mózgowe zostały dotknięte wcześniej. Odkrycia te określiły również skuteczność opracowania długoterminowego modelu organoidów kory mózgowej człowieka, który ściśle odtwarza wczesną patologię molekularną ALS-FTD. Zespół z Cambridge znalazł sposób na utrzymanie organoidów mózgowych przy życiu nawet przez 240 dni, co jest nietypową oczekiwaną długością życia dla organoidów.

Jeden z leków użytych w badaniu, GSK2606414, okazał się przydatny w łagodzeniu stresu komórkowego i śmierci spowodowanej przez ALS-FTD. Współautor badania, András Lakatos, neurobiolog z University of Cambridge, powiedział w Artykuł z 21 października opublikowane w Codzienna Bestia że „wyniki wskazują, że wczesna strategia wielocelowa może być konieczna do opracowania bardziej optymalnej strategii leczenia [w przypadku ALS-FTD]”.