Dyrektor ds. zaangażowania badawczego AFTD, dr Shana Dodge, wystąpiła na panelu doradczym branży, zorganizowanym przez AFTD, podczas błyskawicznej rundy szczytu przełomowego Narodowej Organizacji ds. Rzadkich Chorób (NORD) w 2025 roku. Streszczenie i plakat dr Dodge zostały… wśród nielicznych prezentacji kilkudziesięciu kandydatów wybrany do udziału w rundzie błyskawicznej.

Łączenie profesjonalistów i osób w trakcie podróży FTD

Osoby, które doświadczyły FTD, stanowią kluczowy element procesu badawczego i choć wiele z nich wyraża otwartość na udział w badaniach klinicznych, Istnieje wiele barier utrudniających udział, o których firmy mogą nie wiedzieć. Pilotażowy program wielosponsorowego panelu doradczego AFTD, kierowany przez dr Dodge i wspierany przez Penny Dacks, dr, Dyrektor Naukową AFTD, został opracowany, aby pomóc osobom projektującym badania kliniczne zrozumieć bariery i doświadczenia osób z doświadczeniem FTD, w tym osób zdiagnozowanych, członków rodzin i partnerów opiekuńczych. Panele organizowane przez organizacje działające na rzecz pacjentów, takie jak AFTD, zapewniają, że generowane wnioski mogą nadal przyczyniać się do rozwoju tej dziedziny, nawet jeśli któraś z firm zakończy swój program FTD.

Odbyło się jedno, prywatne spotkanie wirtualne, po którym odbyły się kolejne spotkania indywidualne między sponsorami a uczestnikami. Przewodnik do dyskusji zawierał pytania dotyczące procesu diagnostycznego, perspektywy uczestników dotyczące testów genetycznych oraz ich poglądy na temat badań klinicznych. Uczestnicy poruszyli te tematy, dzieląc się swoimi doświadczeniami i wskazując na napotykane bariery, takie jak:

• Problemy z uzyskaniem dokładnej i terminowej diagnozy
• Brak kompleksowego poradnictwa genetycznego
• Trudności z zapisaniem się do badań klinicznych, nawet jeśli chciano w nich uczestniczyć

Uczestnicy programu pilotażowego wyrazili ogólnie bardzo pozytywną opinię na temat swoich doświadczeń. Osoby, które miały z nim styczność, zauważyły również, że były w stanie skutecznie dzielić się swoimi doświadczeniami. Program pilotażowy pokazał skuteczność takich paneli i rolę, jaką grupy takie jak AFTD mogą odegrać w ułatwianiu współpracy między rodzinami dotkniętymi chorobą a badaczami pracującymi nad leczeniem. Rodziny mogą nie tylko bezpośrednio stawić czoła wyzwaniom, ale firmy mogą również skuteczniej wysłuchać ich opinii i zadać dodatkowe pytania, co pozwala na wprowadzenie odpowiednich zmian.

Współpraca między interesariuszami

Podczas szczytu NORD dr Dodge przedstawił wyniki badania badaczom, pracownikom służby zdrowia, rzecznikom, osobom z chorobami rzadkimi i ich partnerom w opiece, a także organom regulacyjnym podczas rundy błyskawicznej. Panel pilotażowy i inni finaliści zostali wybrani, ponieważ “odzwierciedlają pilne i ewoluujące priorytety, od usuwania barier systemowych, przez testy genetyczne i wykorzystanie rzeczywistych danych do szybszego odkrywania terapii, po tworzenie modeli opieki opartej na współpracy, które stawiają pacjentów w centrum innowacji”, jak twierdzi NORD.

Coroczny szczyt sprzyja nawiązywaniu kontaktów i współpracy między różnymi grupami w społeczności zajmującej się chorobami rzadkimi, aby rozwiązywać palące problemy dotyczące różnych grup i szerszego obszaru chorób rzadkich. Choroby rzadsze, takie jak FTD, cieszą się mniejszym zainteresowaniem, a co za tym idzie, napotykają na większe bariery w badaniach nad metodami leczenia i narzędziami diagnostycznymi. Współpraca między podmiotami zajmującymi się chorobami rzadkimi jest niezbędna, aby zapewnić dzielenie się cennymi spostrzeżeniami i wspólne rozwiązywanie problemów.

Bądź na bieżąco z najnowszymi informacjami o badaniach FTD

Nawet mając dostęp do mediów społecznościowych i alertów informacyjnych, bycie na bieżąco z najnowszymi osiągnięciami w badaniach nad FTD może być trudne. Streszczenie naukowe FTD jest czasopismem wydawanym przez AFTD, którego celem jest informowanie członków społeczności o najnowszych osiągnięciach w dziedzinie badań naukowych oraz dzielenie się możliwością udziału w badaniach i ankietach mających na celu prowadzenie badań na rzecz przyszłości wolnej od FTD.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniach nad FTD? Zapisz się na Rejestr Zaburzeń FTD Aby dowiedzieć się o badaniach rekrutacyjnych odpowiadających Twoim zainteresowaniom. Możesz również kwalifikować się do udziału w internetowym badaniu Registry Research Study, aby podzielić się wiedzą na temat diagnozy, historii rodziny, doświadczeń życiowych, badań genetycznych, dokumentacji medycznej i nie tylko. Liczby mają moc. Im więcej uczestników, tym lepiej możemy pomóc badaczom w projektowaniu badań, w których ludzie będą gotowi i chętni wziąć udział.