AFTD-beurzen ondersteunen wetenschappers bij het uitvoeren van vitaal onderzoek om ons begrip van FTD te vergroten. Verschillende nieuw toegekende beurzen geven hoop op een toekomst waarin FTD eerder in het ziekteproces kan worden opgespoord en effectief kan worden behandeld.

Het Treat FTD Fund, gelanceerd in 2016 in samenwerking met de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), ondersteunt klinische proeven in een vroeg stadium van nieuwe en hergebruikte geneesmiddelen om de progressie van FTD te verstoren of verlichting te bieden bij FTD-symptomen. In de afgelopen maanden zijn de prijzen van het Treat FTD Fund gegaan naar Simon Ducharme, MD; Paul Edison, M.D.; en Wave Life Sciences.

Dr Ducharme (boven links), een universitair hoofddocent aan de afdeling psychiatrie aan de McGill University in Montréal, zal nabilone, een medicijn dat zich richt op het endocannabinoïdesysteem van de hersenen, een chemische signaalroute gekoppeld aan neuro-inflammatie en andere neurodegeneratieve processen, evalueren als een symptomatische behandeling bij FTD. Nabilone heeft enig voordeel aangetoond bij de behandeling van gedragssymptomen bij de ziekte van Alzheimer, maar het project van Dr. Ducharme zal de eerste klinische proef in FTD zijn.

Als senior klinisch docent aan het Imperial College London en honorair professor aan de Universiteit van Cardiff in Wales, zal dr. Edison een internationale fase 2 klinische studie op meerdere locaties uitvoeren met semaglutide, een geneesmiddel dat al is goedgekeurd voor de behandeling van diabetes type 2. In de hersenen verminderen semaglutide en verwante medicijnen ontstekingen, verlagen ze de niveaus van het FTD-geassocieerde eiwit tau en verbeteren ze de communicatie tussen hersencellen, die allemaal de neurodegeneratie kunnen vertragen of stoppen.

Als onderdeel van de klinische studie FOCUS-C9 zal Wave Life Sciences, een biotechnologiebedrijf gevestigd in Cambridge, Massachusetts, een nieuw geneesmiddel (WVE-004) evalueren als een mogelijke behandeling voor gevallen van FTD en ALS die verband houden met een mutatie in het gen C9orf72, de meest voorkomende genetische oorzaak van FTD. WVE-004 blokkeert de productie van dipeptide-herhalingseiwitten die het gevolg zijn van een C9orf72 mutatie. De FOCUS-C9-studie is nieuw omdat het een "basket"-studie is, wat betekent dat het de effecten van WVE-004 zal beoordelen bij personen die verschillende ziekten hebben die verband houden met C9orf72 - in het bijzonder FTD, ALS of ALS met FTD.

AFTD is ook verheugd een prijs aan te kondigen via het Diagnostics Accelerator-initiatief van ADDF aan Qinwen Mao, PhD (rechtsboven), een professor aan de University of Utah School of Medicine. De Diagnostics Accelerator - een financieringsinitiatief waarvan de partners AFTD, Bill Gates en andere financiers zijn - probeert tegemoet te komen aan de dringende behoefte aan FTD-biomarkers. Een biomarker die tau-geassocieerde FTD zou kunnen onderscheiden van TDP-43-geassocieerde FTD, zou klinische onderzoeken kunnen versnellen door onderzoekers in staat te stellen deelnemers te matchen met tau-specifieke of TDP-43-specifieke medicijnen. Dr. Mao heeft een monoklonaal antilichaam geïdentificeerd dat zeer specifiek is voor de pathologische vorm van TDP-43 die wordt gevonden in FTD, en zal haar financiering van de Diagnostics Accelerator gebruiken om een assay te ontwikkelen die kan worden gebruikt om TDP-43 in bloed te detecteren.