Op 21 oktober 2025 kondigde Alector Therapeutics de resultaten aan van hun klinische fase 3 INFRONT-3-studie waarin latozinemab (AL001) werd geëvalueerd voor mensen met FTD veroorzaakt door varianten in het progranuline (GRN gen). Zie hier het persbericht van Alector: Alector maakt toplineresultaten van latozinemab fase 3 bekend.

Tot onze teleurstelling heeft het onderzoek het beoogde klinische eindpunt niet bereikt: veranderingen in een schaal die FTD-symptomen meet, de zogenaamde Clinical Dementia Rating^® plus Nationaal Alzheimer Coördinatie Centrum Frontotemporale Lobar Degeneratie Som van Boxen (CDR)^® plus NACC FTLD-SB). Hoewel latozinemab wel resulteerde in een verhoging van progranuline, resulteerde de behandeling niet in veranderingen in deze primaire klinische uitkomstmaat, noch in andere markers van ziekteprogressie, zoals aanvullende biomarkers en beeldvormingsgegevens. Zie het persbericht van AFTD hier voor meer informatie: Alector kondigt resultaten aan van fase 3 klinische studie naar potentieel FTD-GRN-therapeutisch middel | AFTD.

Op basis van de resultaten wordt verwacht dat de actieve open-label verlenging en de vervolgstudie worden afgesloten. Deelnemers aan het onderzoek kunnen rechtstreeks van hun onderzoekslocatie horen en dienen vragen te richten aan hun lokale contactpersoon.

Hoewel het teleurstellend is wanneer een klinische studie de beoogde doelen niet haalt, is elke studie die de werving voltooit en zinvolle gegevens oplevert, vooral bij een zeldzame ziekte zoals FTD, een stap in de richting van effectieve behandelingen. We prijzen de mensen die aan de studie hebben deelgenomen, evenals hun families. Vrijwillig deelnemen aan een onderzoek is een buitengewoon offer en de enige manier waarop de wetenschap vooruitgang kan boeken. AFTD is ook dankbaar aan de onderzoekers en investeerders die prioriteit hebben gegeven aan FTD-onderzoek.

Gelukkig zijn er veel onderzoekers die actief andere methoden onderzoeken om FTD aan te pakken die wordt veroorzaakt door GRN varianten, bijvoorbeeld via gentherapie. Lees meer over andere FTD-varianten.GRN proeven door naar AFTD's te kijken Klinisch onderzoekslandschap voor genetische FTD sessie van de Onderwijsconferentie en het verkennen andere FTD-onderzoeken die momenteel deelnemers inschrijvenDaarnaast zoeken onderzoekers naar manieren om FTD, veroorzaakt door andere genen en sporadische FTD, beter te begrijpen en aan te pakken.

We weten dat veel mensen in de gemeenschap vragen en zorgen hebben over deze resultaten. AFTD werkt aan het plannen van een virtuele Townhall in de komende weken om de gemeenschap de gelegenheid te geven contact te leggen en vragen beantwoord te krijgen. Houd de website in de gaten voor meer informatie over datum en tijd.

Manieren om op de hoogte te blijven:

• Meld je aan voor Nieuwsbrief Science Digest van AFTD.
• Schrijf u in bij het FTD-stoornissenregister om op de hoogte te blijven van nieuwe mogelijkheden voor klinische onderzoeken zodra deze zich voordoen.