Het Zuid-Koreaanse biofarmaceutische bedrijf GemVax & Kael heeft de resultaten bekendgemaakt van zijn Fase 2 klinische studie van een potentieel geneesmiddel voor progressieve supranucleaire parese (syndroom van Richardson) (PSP-RS, een PSP-subtype). De proef toonde de veiligheid en verdraagbaarheid van het geneesmiddel aan, waarbij het bedrijf opmerkte dat de gegevens de overgang naar een fase 3-studie ondersteunen.

GV1001 is veilig en wordt goed verdragen door mensen met PSP-RS.

Op de PSP, een aandoening die traditioneel geassocieerd wordt met bewegingsgerelateerde symptomen, De immuuncellen van het centrale zenuwstelsel (microglia genoemd) zouden bijdragen aan de progressie van de ziekte. Naast hun betrokkenheid bij neuro-inflammatie kunnen microglia disfunctionele tau- en α-beta-eiwitten verspreiden die zich ophopen tot toxische aggregaties. Het experimentele geneesmiddel GV1001 van GemVax & Kael is Ontworpen om microgliale disfunctie bij PSP en andere tauopathieën aan te pakken. zoals Alzheimer.

Volgens het bedrijf was GV1001 veilig en werd het gedurende de gehele proefperiode van 72 weken goed verdragen door de deelnemers. De deelnemers ondervonden geen ernstige bijwerkingen en eventuele bijwerkingen waren van milde aard. Er was geen verhoogd risico op overlijden verbonden aan GV1001.

Hoewel de werkzaamheid van het medicijn niet het primaire doel (of "eindpunt") van de studie was, deelde het bedrijf gegevens die mogelijk wijzen op een vertraging van de ziekteprogressie. De deelnemers aan de studie werden regelmatig beoordeeld met behulp van de PSP-scoreschaal, een veelgebruikte klinische meetmethode waarbij hogere scores wijzen op een verergering van de symptomen. Mensen in de testgroep ondervonden een langzamere progressie van PSP, waarbij de symptomen met 5,61 punten verergerden, vergeleken met externe controlegroepen, waar de symptomen met 10,66 punten verergerden. Zie hieronder voor belangrijke details over welke groepen met elkaar werden vergeleken.

De gegevens over de werkzaamheid zijn veelbelovender. vergeleken met eerdere tussentijdse resultaten, die minder duidelijk waren. Op basis van de gegevens uit de huidige studie en eerdere onderzoeken is GemVax & Kael van plan een internationale fase 3-studie met GV1001 te starten.

De studie maakte gebruik van externe controlegroepen uit andere PSP-onderzoeken.

GemVax & Kael gebruikten externe gegevens van drie andere onderzoeken voor hun fase 2-studie, een gebruikelijke praktijk in sommige stadia van het klinisch onderzoeksproces voor zeldzame ziekten zoals PSP. Deze methodologie wordt gebruikt vanwege de moeilijkheid om een placebogroep (mensen die de actieve behandeling niet krijgen) in het onderzoek op te nemen.

Het gebruik van externe controlegroepen vereist zorgvuldige overweging om ervoor te zorgen dat de gegevens aansluiten bij de doelstellingen van het onderzoek. Wetenschappers van het Zuid-Koreaanse bedrijf gebruikten speciale analysemethoden om de objectiviteit van hun resultaten te vergroten. Toezichthouders vereisen echter doorgaans interne placebogroepgegevens voor fase 3-onderzoeken.

Dankzij de beschikbaarheid van externe gegevens kon de proef echter veelbelovende resultaten opleveren die de voortgang van het bedrijf naar de volgende fase van het klinische onderzoeksproces ondersteunen.

Lees meer over deelname aan onderzoek met het FTD-stoornissenregister.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan andere onderzoeken naar FTD? Meld je aan bij het FTD Disorders Registry om meer te weten te komen over wervingsonderzoeken. als ze aansluiten bij uw interesses. U komt mogelijk ook in aanmerking voor het online registeronderzoek, waarin u inzichten kunt delen over diagnoses, familiegeschiedenis, persoonlijke ervaringen, genetische testen, medische dossiers en meer. Aantallen spreken voor zich. Hoe meer deelnemers, hoe beter we onderzoekers kunnen helpen bij het ontwerpen van studies waaraan mensen graag en met plezier deelnemen.

Heeft u vragen over deelname aan een klinische studie? De HelpLine van AFTD kan u door het proces van een klinische studie leiden en u helpen bij het kiezen van de juiste studie. Neem contact op met de HelpLine via 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.