Biotechnologiebedrijf Alector Therapeutics maakte op 27 oktober bekend dat het de inschrijving voor INFRONT-3 heeft afgerond, een klinische fase 3-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn latozinemab wordt getest als interventie voor gevallen van FTD veroorzaakt door een variant van het gen. GRN. Het medicijn wordt ontwikkeld door Alector in samenwerking met het biofarmaceutische bedrijf GSK.  

“Door het bereiken van de beoogde inschrijving voor INFRONT-3 zijn we een belangrijke stap dichter bij het genereren van gegevens uit deze cruciale studie met latozinemab”, zegt Arnon Rosenthal, Ph.D., Chief Executive Officer van Alector in een persbericht. “Momenteel zijn er geen goedgekeurde behandelingsopties beschikbaar voor welke vorm van FTD dan ook, en we willen graag meer weten over het potentieel van latozinemab.” 

Hoewel de rekrutering voor op FTD gebaseerde klinische onderzoeken al een uitdaging is, wordt de rekrutering voor onderzoeken naar FTD veroorzaakt door specifieke genen moeilijker gemaakt door het kleinere deelnemersveld met een bevestigde variant. Ondanks deze obstakels heeft INFRONT-3 met succes 101 deelnemers met een bevestigde inschrijving ingeschreven GRN variant, die de haalbaarheid aantoont van grootschalige FTD-onderzoeken en de wens van personen bij wie de diagnose is gesteld om bij te dragen aan onderzoek en de FTD-reis gemakkelijker te maken voor het volgende gezin.  

FTD-GRN wordt veroorzaakt door variaties in de GRN gen dat de productie van progranuline onderdrukt, een eiwit dat de celoverleving bevordert en ontstekingen helpt reguleren. Latozinemab verhoogt de progranulinespiegel door een receptor te remmen die het eiwit op natuurlijke wijze afbreekt.  

INFRONT-3 komt het dichtst in de buurt van onderzoekers op het gebied van FTD bij een door de FDA goedgekeurd medicijn voor de behandeling van FTD. Tijdens deze fase van de klinische proef verzamelt Alector gegevens van deelnemers om te evalueren hoe het medicijn presteert en om te bepalen of het veilig is om te gebruiken. Zodra de Fase 3-proef Als het onderzoek is afgerond, zullen beoordelaars van de Amerikaanse Food and Drug Administration de door Alector ingediende gegevens onderzoeken om te beslissen of het medicijn wordt goedgekeurd.  

Alector Chief Medical Officer Gary Romano, MD, PhD, sprak met AFTD eerder dit jaar om het werk van het bedrijf te bespreken om een door de FDA goedgekeurd therapeutisch middel voor FTD te ontwikkelen.  

Bent u geïnteresseerd om bij te dragen aan onderzoeken zoals INFRONT-3 die een einde willen maken aan FTD? Kijk eens naar AFTD's Studies op zoek naar deelnemers pagina voor onderzoeken en onderzoeken waarbij actief wordt gerekruteerd. Aanmelden voor de FTD-stoornissenregister is een andere manier waarop gediagnosticeerde personen, zorgpartners en familie kunnen deelnemen aan onderzoek.