Gentherapiebedrijf AviadoBio heeft de voltooiing aangekondigd van het tweede cohort van zijn fase 1/2 klinische proef van een mogelijke genetische FTD-behandeling tijdens de jaarlijkse AFTD-educatieconferentie in mei 2025. De studie werft momenteel deelnemers in de VS en Europa voor een derde cohort.

Uit eerdere onderzoeken blijkt dat AVB-101 goed wordt verdragen door mensen met FTD-GRN

Bij FTD veroorzaakt door erfelijke mutaties van de GRN genDe productie van het neuroprotectieve eiwit progranuline is verstoord. Dit kan onder andere leiden tot de abnormale ophoping van het eiwit TDP-43 en vervolgens neurodegeneratie.

Zoals uitgelegd door David Cooper, MD, de medisch hoofdfunctionaris van AviadoBio, in een Interview uit 2024 met Neurology LiveHet doel van de klinische studie ASPIRE-FTD is om de progranulineproductie in de hersenen te herstellen, hopelijk om FTD-GRN te vertragen of te stoppen. De experimentele gentherapie AVB-101, die via een eenmalige chirurgische ingreep wordt toegediend, herintroduceert een werkende kopie van GRN om de productie van progranuline op gang te brengen. De operatie brengt het werkende gen rechtstreeks naar de thalamus, waarbij de beschermende bloed-hersenbarrière wordt omzeild die de voortgang van AVB-101 anders zou kunnen stoppen.

In de eerste groep van het huidige onderzoek ontdekten onderzoekers dat AVB-101 over het algemeen goed werd verdragen, zonder ernstige bijwerkingen.

Tijdens de jaarlijkse onderwijsconferentie van AFTD in 2025 in Colorado kondigde AviadoBio aan dat de tweede cohort was gedoseerd. Daarnaast gaf het bedrijf aan dat het verwachtte in 2026 de eerste biomarkergegevens te publiceren.

"Het toedienen van AVB-101 aan onze zesde patiënt markeert een belangrijke en bemoedigende stap voorwaarts in ons onderzoekstraject", aldus Dr. Cooper. "In het eerste cohort zagen we geen klinisch significante veiligheidsresultaten na een follow-up van maximaal 52 weken en was er geen profylactische of reactieve immunosuppressie nodig."

AviadoBio kondigde ook aan dat het van plan is om later dit jaar te beginnen met de toediening van een derde cohort. De werving voor proeflocaties in de VS, het VK, Spanje, Polen, Zweden en Nederland is gestart. Voor de proef worden mensen tussen de 30 en 75 jaar gerekruteerd die drager zijn van een pathogeen virus. GRN mutatie en die tekenen vertonen van een gedragsvariant van FTD of primaire progressieve afasie.

Voor meer informatie over ASPIRE-FTD, bezoek de webpagina van klinische proef of clinicaltrials.gov-pagina.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan klinische studies zoals ASPIRE-FTD? Meld u dan aan via de FTD-stoornissenregister helpt u op de hoogte te blijven van deelnamemogelijkheden en biedt u een platform om uw ervaringen te delen om onderzoekers te begeleiden.