Los días 8 y 9 de marzo, la AFTD organizó la octava reunión del Grupo de Estudio de Tratamiento de FTD (FTSG) en Washington DC, convocando a más de 110 investigadores, financiadores y reguladores de FTD para dos días de presentaciones y debates sobre formas de diseñar ensayos clínicos eficaces para FTD.

La Conferencia, "Metodología de ensayos clínicos y medidas de resultado para FTD”, fue organizado conjuntamente por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, con patrocinio adicional proporcionado por varios socios con y sin fines de lucro. Entre los participantes se encontraban 50 representantes de 27 compañías farmacéuticas y de biotecnología diferentes, así como reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), que es responsable de la supervisión de los ensayos clínicos y la aprobación final de cualquier medicamento.

El diseño de ensayos clínicos eficaces sobre FTD presenta desafíos específicos. Tanto porque la DFT sigue siendo difícil de diagnosticar como porque es una enfermedad rara, la población de personas disponibles para dichos ensayos es pequeña.

Las diferencias dentro de los subtipos de FTD (diagnósticos clínicos, patología de la enfermedad subyacente y etiología (genética versus esporádica)) son factores adicionales que los investigadores que buscan reclutar individuos para un ensayo clínico de FTD deben navegar.

La conferencia FTSG de 2018 tuvo como objetivo adoptar un enfoque creativo para resolver estos problemas. La AFTD creó una amplia red para reclutar oradores para la conferencia a la que solo se puede invitar, incorporando expertos de otras comunidades de enfermedades raras, como la ELA y la neurooncología, que tienen décadas de experiencia abordando desafíos similares. Los temas específicos discutidos incluyeron: reclutamiento de pacientes, diseño de medidas de resultado que mejoren la calidad de vida (en lugar de simplemente alargarla) y estrategias para fomentar el intercambio de datos entre los ensayos.

"Al compartir sus aprendizajes, estos colegas pueden ayudarnos a avanzar en nuestras propias estrategias, reduciendo efectivamente años del tiempo que nos podría llevar generar resultados significativos de un ensayo", dijo la directora científica de la AFTD, Nadine Tatton, PhD. "Nos sentimos complacidos y alentados por el nivel de colaboración en la sala y por el interés de los participantes en continuar estas importantes discusiones".

En sesiones adicionales se presentó un estudio del panorama de los ensayos clínicos de FTD realizados hasta la fecha y se exploraron las formas en que la actual “era del big data” (como la tipificada por registros de pacientes, historias naturales y tecnologías portátiles) pueden mejorar la forma en que se ejecutan los ensayos clínicos.

La AFTD fundó FTSG en 2010 para promover interacciones y colaboraciones científicas entre el mundo académico y la industria, con el objetivo final de acelerar el desarrollo de tratamientos eficaces para la FTD y trastornos relacionados. Los organizadores planean publicar un resumen de la reunión para promoverla ampliamente entre la comunidad investigadora.