Es posible que sepa que hay varios ensayos clínicos en curso que evalúan tratamientos con el potencial de retardar o incluso detener la progresión de la DFT. (Algunos de esos ensayos son Actualmente estamos reclutando participantes.) Esto incluye El ensayo de Alector para latozinemab, que espera obtener los resultados de la Fase 3 en algún momento de 2025. Pero, ¿qué es un ensayo de Fase 3 y qué significan sus resultados?

Primero, definamos qué sucede en un ensayo clínico. Los ensayos clínicos están diseñados para determinar la seguridad y la eficacia de nuevas intervenciones médicas, como los medicamentos para tratar la DFT. Las intervenciones generalmente pasan por varias fases de ensayos clínicos, cada una de las cuales incluye un mayor número de participantes que se evalúan durante un período más largo. Los ensayos clínicos solo avanzan a la siguiente fase si se demuestra que el medicamento es seguro y eficaz. De no ser así, el ensayo finaliza.

La fase 3 es el último paso del proceso: la fase más extensa y crítica en la evaluación de nuevos tratamientos antes de su aprobación para uso público. (Incluso después de la aprobación de un fármaco, los científicos y los profesionales de la salud siguen supervisando su seguridad).

Tras la conclusión de un ensayo de fase 3, los científicos revisan los resultados para determinar el rendimiento del fármaco en relación con los criterios de valoración generales del ensayo, es decir, los criterios elegidos antes del ensayo para evaluar el tratamiento. Estos criterios pueden incluir si el fármaco produjo cambios biológicos o si mejoró la calidad de vida de los participantes. Los científicos también determinan si el fármaco causó algún efecto adverso para la salud y, de ser así, registran su gravedad. 

Una vez concluido el ensayo y analizados por completo los resultados, a menudo se... publicado y publicado en ClinicalTrials.gov, un sitio web del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. La compañía biofarmacéutica que realizó el ensayo también suele emitir un comunicado de prensa con sus resultados finales; AFTD compartirá actualizaciones cuando corresponda. 

¿Qué tipos de resultados pueden ocurrir? 

Al final de un ensayo clínico, los científicos pueden descubrir que el fármaco no mejoró significativamente los criterios de valoración. Esto suena negativo. Pero incluso cuando un ensayo no alcanza sus objetivos, proporciona mucha información, como qué funciona y qué no funciona para tratar la DFT.  

Los resultados también pueden ser inconcluyentes (ni claramente positivos ni negativos) y, por lo tanto, requerir más estudios y/o aportes adicionales de la comunidad. 

Pero los resultados podrían traer buenas noticias para las familias que enfrentan DFT: resultados positivos o prometedores. En ese caso, la empresa que realizó el ensayo puede solicitar formalmente la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) mediante la presentación de una solicitud. Solicitud de nuevo fármaco o una Solicitud de licencia de productos biológicosLa FDA luego evalúa todos los datos sobre la seguridad y el beneficio terapéutico del medicamento o tratamiento antes de decidir si otorga su aprobación. 

Si se aprueba, la FDA determina la etiqueta del medicamento, que incluye información como su uso, a quién está dirigido y la etapa de la enfermedad para la que está aprobado. En muchos casos, la FDA solicitará al patrocinador que lo revise nuevamente antes de otorgar la aprobación, lo que puede requerir estudios adicionales o recopilación de datos. El sitio web de la FDA contiene más información sobre... proceso de revisión y aprobación de medicamentos. 

Existe un proceso independiente, pero similar, que se lleva a cabo con otras agencias reguladoras fuera de EE. UU. si el patrocinador del medicamento solicita la aprobación del medicamento en otros países. Si el medicamento se aprueba, existen pasos posteriores en los que los pagadores (por ejemplo, las aseguradoras) deciden sobre su cobertura.  

Diversas vías facilitan la investigación en enfermedades como la DFT, para las que actualmente no existen terapias aprobadas. Estas incluyen: Vía rápida , Terapia innovadora, y Revisión prioritaria así como el Programa de Aprobación Acelerada. Todas estas iniciativas tienen como objetivo acelerar la comercialización de los medicamentos manteniendo la seguridad y el rigor científico de los ensayos clínicos.  

Decidir si participar en un ensayo 

Puede ser difícil mantenerse al día con el panorama cambiante de los ensayos clínicos de DFT. La AFTD recomienda que todas las personas afectadas por la DFT (personas diagnosticadas, familiares, cuidadores, amigos y profesionales de la salud) se inscriban en el Registro de trastornos FTDEl Registro puede mantenerlo al día sobre nuevos ensayos clínicos (y otros tipos de estudios de investigación) a medida que surgen y permite que algunas personas participen en encuestas cruciales desde la comodidad de su hogar. Una de las principales barreras para realizar investigaciones sobre la DFT es encontrar participantes disponibles, por lo que cada voluntario interesado es importante. Puede obtener más información sobre los ensayos clínicos y los aspectos a considerar para determinar si un ensayo clínico es adecuado para su familia. en la página web de ensayos clínicos de AFTD.  

Si está interesado en aprender más sobre la genética de la DFT y si usted o sus familiares podrían ser elegibles para participar en uno de los ensayos genéticos de DFT en curso, considere hablar con un asesor genético. Puede encontrar más información sobre cómo encontrar un asesor genético en Asesoramiento genetico página en el sitio web de AFTD.  

Las personas afectadas por la DFT son una pieza clave del rompecabezas científico. Independientemente de si cumple los requisitos o está interesado en participar en un ensayo clínico, existen otras maneras de contribuir al avance del campo hacia un tratamiento. Obtenga más información sobre cómo participar en la investigación en nuestra Página web con formas de participarAprenda más sobre el papel de la comunidad en el desarrollo de medicamentos viendo el seminario web AFTD y usted: socios en el desarrollo de fármacos. 

¿Por qué centrarse en la DFT genética? 

Los estudios más avanzados en su desarrollo se centran en DFT genéticaEn esos casos, los científicos tienen mayor confianza en que el diagnóstico de DFT es correcto, comprenden mejor las causas subyacentes y cuentan con las herramientas para intervenir en el proceso de la enfermedad.  

Muchos de estos ensayos, incluido el de Alector, se centran específicamente en la DFT causada por verde gen (FTD-verde). FTD-verde es causada por variantes en el verde Gen que impide la producción de progranulina, una proteína necesaria para la salud cerebral. Los investigadores están probando tratamientos para aumentar la cantidad de progranulina en el cerebro. utilizando diferentes métodos, como el reemplazo de proteínas y la terapia genética, o reduciendo los procesos que eliminan la progranulina de las células.  

Ensayos clínicos activos adicionales abordan variantes que causan FTD en otros genes, como C9orf72. La AFTD también está trabajando para ver cómo las intervenciones que se están probando en enfermedades relacionadas, como el Alzheimer y la ELA, se pueden aplicar a los genes que causan la DFT.  

Se están llevando a cabo investigaciones activas en las primeras etapas del desarrollo de fármacos para genes de DFT más raros y para la DFT esporádica. Lo que estamos aprendiendo de estos ensayos más avanzados, como las formas efectivas de eliminar las agregaciones proteicas dañinas, tendrá implicaciones para todos los tipos de DFT, tanto genéticos como aparentemente esporádicos.

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