Empresa de biotecnología Passage Bio publicó datos provisionales de su ensayo clínico upliFT-D para su terapia de reemplazo genético para FTD-GRN y anunció que está en camino de expandir el ensayo a FTD-c9orf72.

Los datos muestran que el PBFT02 aumenta la progranulina a largo plazo

En la FTD causada por una heredado verde mutación genética, se suprime la producción de la proteína neuroprotectora progranulina, lo que contribuye a la acumulación de proteína TDP-43, un factor clave de la patología de la DFT. La terapia experimental PBFT02 de Passage Bio busca remediar la supresión de la producción de progranulina reintroduciendo una copia funcional de la verde gen, utilizando un virus diseñado conocido como “vector” para distribuirlo.

Los datos provisionales de Passage Bio muestran que el PBFT02 aumentó de forma constante los niveles de progranulina en el líquido cefalorraquídeo (LCR). Al inicio del estudio, los participantes tenían niveles de progranulina de tres nanogramos por mililitro (ng/ml) de LCR; seis meses después de recibir la dosis, los participantes tenían niveles de progranulina que oscilaban entre 13 y 27 ng/ml, y a los 12 meses, entre 22 y 24 ng/ml. Si bien los niveles de progranulina tendieron a estabilizarse alrededor de los 6 meses, se mantuvieron constantes durante 18 meses, el período de seguimiento más largo del ensayo hasta el momento.

“Dados los sólidos niveles de PGRN en LCR alcanzados con la dosis 1 y para apoyar futuras discusiones con las autoridades sanitarias sobre la vía de registro, esperamos introducir la dosis 2, que es un cincuenta por ciento más baja que la dosis 1, para los pacientes posteriores con FTD-GRN y FTD-C9orf72”, afirmó el presidente y director ejecutivo de Passage Bio, el Dr. Will Chou. “Seguimos centrados en avanzar en el estudio upliFT-D en cada una de estas poblaciones de pacientes y esperamos compartir datos adicionales en la segunda mitad de 2025”.

Passage Bio planea dividir la segunda cohorte de participantes entre la dosis más alta original y la Dosis Dos, y tres de las cinco personas de la Cohorte Dos recibirán la dosis más baja. El estudio está inscribiendo activamente para el tratamiento en la Dosis Dos y, después de la Cohorte Dos, la empresa planea continuar inscribiendo en la Cohorte Tres opcional. Los sitios de prueba en Filadelfia y Houston están reclutando participantes.

Passage Bio también se está preparando para ampliar upliFT-D a FTD causado por c9orf72 mutaciones genéticasLa compañía anunció que modificó el protocolo del ensayo para incluir un par de cohortes de personas con FTD-c9orf72. Cada cohorte estará formada por hasta cinco participantes que inicialmente recibirán la dosis dos reducida. Las modificaciones al protocolo del estudio están bajo revisión, pero la compañía señaló que sigue en camino de administrar la dosis al primer participante en la primera mitad de 2025.

Registrarse para el Registro de trastornos FTD no solo puede ayudarlo a mantenerse actualizado sobre las oportunidades de participación en ensayos como upliFT-D, sino que también le permite compartir sus experiencias vividas con investigadores para guiar su trabajo. ¿Tiene curiosidad sobre lo que implica inscribirse en un ensayo? Comuníquese con Línea de ayuda de la AFTD en 1-866-507-7222 o info@theaftd.org