AFTD reúne líderes da indústria e pesquisadores em Miami para workshop TDP-43

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Em fevereiro, AFTD organizou um workshop sobre o desenvolvimento de biomarcadores TDP-43 para FTD e ALS, reunindo pesquisadores, cientistas e líderes de opinião da indústria e da academia para considerar a possibilidade de melhores ferramentas de diagnóstico em demência.

A reunião – realizada em Miami em 27 de fevereiro – dá continuidade ao compromisso contínuo da AFTD com o desenvolvimento do FTD
Biomarcadores. Os biomarcadores fornecem evidências mensuráveis de doenças atuais ou potenciais. Biomarcadores validados e regularmente utilizados na prática clínica incluem pressão alta para doença arterial coronariana e níveis de açúcar no sangue para diabetes.

“Como qualquer família que vive com FTD sabe, esta doença é extremamente difícil de diagnosticar”, disse a CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson. “Atualmente, uma pessoa com variante comportamental FTD suporta mais de três anos de atraso no diagnóstico, normalmente complicado por uma série de erros de diagnóstico ao longo do caminho. A criação de biomarcadores eficazes apontaria o caminho para diagnósticos mais rápidos e precisos – e, potencialmente, para o desenvolvimento de medicamentos”.

Nos últimos anos, o TDP-43 emergiu como um potencial biomarcador para FTD e ALS. "TDP-43 é uma proteína que forma aglomerados anormais nos neurônios, ou células cerebrais, de cerca de metade das pessoas que vivem com FTD", disse AFTD Research Manager Debra Niehoff, Ph.D. “Um biomarcador que nos permitisse detectar e medir o TDP-43 ajudaria no diagnóstico de FTD e também poderia ajudar os pesquisadores a recrutar pessoas para os ensaios clínicos corretos”.

Os cientistas e pesquisadores reunidos discutiram o potencial de biomarcadores de fluidos, que podem ser medidos no sangue, soro ou líquido cefalorraquidiano, e biomarcadores de imagem, que podem ser vistos em exames. Os participantes enfatizaram que a capacidade de distinguir o FTD associado ao TDP-43 do FTD associado à tau, a outra proteína comumente afetada no FTD, é uma necessidade importante não atendida na prática clínica.

Como o TDP-43 é frequentemente encontrado em quantidades muito pequenas, muitos pesquisadores não descobriram quanto é necessário medir para um biomarcador eficaz, disse o Dr. Niehoff. “É uma grande questão pendente que precisamos resolver”, disse ela. “Por exemplo, em imagens cerebrais, deve haver o suficiente para reconhecer um sinal contra o seu fundo”.

A reunião também ofereceu uma atualização sobre os cientistas financiados pela Iniciativa de Biomarcadores FTD.

“Estamos muito satisfeitos com o progresso que nossos beneficiários estão fazendo”, disse o Dr. Niehoff. “Todo esse trabalho e investimento nos aproxima da possibilidade de um biomarcador FTD muito necessário”.

A AFTD agradece a generosidade dos co-patrocinadores do workshop, Alvo ALS e a Associação de ELA.

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