A Dra. Shana Dodge, Diretora de Engajamento em Pesquisa da AFTD, apresentou-se em um painel consultivo da indústria organizado pela AFTD durante a Rodada Relâmpago da Cúpula de Avanços da Organização Nacional de Doenças Raras (NORD) de 2025. O resumo e o pôster da Dra. Dodge foram apresentados. entre as poucas apresentações de dezenas de candidatos Selecionado para participar da rodada relâmpago.

Unindo profissionais e pessoas em jornada com a DFT (Demência Frontotemporal).

As pessoas com experiência vivida de DFT são um componente crucial do processo de pesquisa e, embora muitas expressem abertura para participando de ensaios clínicos, Existem inúmeras barreiras à participação que as empresas podem desconhecer. O Projeto Piloto de Painel Consultivo Multipatrocinador da AFTD, liderado pelo Dr. Dodge e apoiado pela Diretora Científica da AFTD, Penny Dacks, PhD, foi concebido para ajudar os responsáveis pelo planejamento de ensaios clínicos a compreender as barreiras e experiências de pessoas com DFT (Demência Frontotemporal), incluindo pacientes diagnosticados, familiares e cuidadores. Painéis organizados por entidades de defesa dos pacientes, como a AFTD, garantem que os conhecimentos gerados possam continuar a impulsionar o campo, mesmo que alguma empresa encerre seu programa de DFT.

Foi realizada uma única reunião virtual privada, seguida de reuniões individuais adicionais entre patrocinadores e participantes. Um guia de discussão incluía perguntas sobre o processo de diagnóstico, as perspectivas dos participantes sobre testes genéticos e suas opiniões sobre ensaios clínicos. Os participantes abordaram esses tópicos compartilhando suas experiências e identificando as barreiras que enfrentaram, incluindo:

• Dificuldades em obter diagnósticos precisos e oportunos
• Falta de aconselhamento genético abrangente
• Dificuldade em se inscrever em ensaios clínicos, mesmo que desejassem participar.

De modo geral, os participantes expressaram uma opinião muito favorável sobre sua experiência no projeto piloto. Pessoas com experiência vivida também observaram que conseguiram compartilhar suas vivências de forma eficaz. O projeto piloto demonstrou a eficácia de painéis como este e o papel que grupos como a AFTD podem desempenhar na facilitação da colaboração entre famílias afetadas e profissionais de pesquisa que trabalham em tratamentos. As famílias não só podem abordar diretamente os desafios que enfrentam, como as empresas também podem ouvir suas contribuições de forma mais eficiente e fazer perguntas de acompanhamento, permitindo que as mudanças necessárias sejam feitas.

Cooperação entre as partes interessadas

Na cúpula da NORD, o Dr. Dodge apresentou os resultados do estudo a pesquisadores, profissionais de saúde, defensores, pessoas com doenças raras e seus cuidadores, além de reguladores, durante a rodada relâmpago. O Painel Piloto e outros finalistas foram escolhidos por "refletirem prioridades urgentes e em constante evolução, desde a superação de barreiras sistêmicas aos testes genéticos e o aproveitamento de dados do mundo real para uma descoberta terapêutica mais rápida, até a criação de modelos de atendimento colaborativo que colocam os pacientes no centro da inovação", segundo a NORD.

A cúpula anual promove o intercâmbio e a colaboração entre diversos grupos da comunidade de doenças raras para abordar questões urgentes que afetam vários grupos e o campo mais amplo das doenças raras. Doenças menos comuns, como a DFT (Demência Frontotemporal), recebem menos atenção e, portanto, enfrentam mais barreiras à pesquisa de tratamentos e ferramentas de diagnóstico. A colaboração entre as partes interessadas em doenças raras é essencial para garantir que conhecimentos valiosos sejam compartilhados e que as dificuldades possam ser superadas em conjunto.

Mantenha-se atualizado sobre as últimas novidades da pesquisa FTD

Mesmo com as redes sociais e alertas de notícias, manter-se atualizado sobre os últimos desenvolvimentos na pesquisa da DFT (Demência Frontotemporal) pode ser um desafio. Resumo científico da FTD É publicado pela AFTD para manter os membros da comunidade informados sobre os últimos desenvolvimentos em pesquisa e para compartilhar oportunidades de participação em estudos e pesquisas que impulsionam a investigação rumo a um futuro livre da DFT (Demência Frontotemporal).

Você tem interesse em participar de estudos sobre DFT? Inscreva-se em Registro de Distúrbios FTD Para saber mais sobre estudos de recrutamento que correspondam aos seus interesses, você pode participar do Estudo de Pesquisa do Registro online, onde poderá compartilhar informações sobre diagnóstico, histórico familiar, experiências de vida, testes genéticos, registros médicos e muito mais. A união faz a força. Quanto mais participantes, mais podemos ajudar os pesquisadores a desenvolver estudos nos quais as pessoas estejam dispostas e prontas para participar.