La directora ejecutiva de AviadoBio, Lisa Deschamps, y el vicepresidente sénior de Astellas, Richard Wilson, analizaron el ensayo clínico ASPIRE-FTD para FTD-GRN, los desafíos del desarrollo y la posible distribución de la terapia génica AVB-101 y las motivaciones de su trabajo. en una entrevista con Cell & Gene.

La colaboración ayuda a superar los desafíos del desarrollo de la terapia genética

Si bien reconoció que las terapias genéticas pueden tener largos plazos de desarrollo, plagados de desafíos imprevistos y complejos, Deschamps le dijo a la entrevistadora Erin Harris que lo que impulsa a AviadoBio es su esperanza de marcar una diferencia fundamental en las vidas de las familias que enfrentan FTD-GRN.

“He visto de primera mano el efecto transformador que la terapia génica puede tener en las enfermedades raras, donde se cambian paradigmas terapéuticos por completo”, dijo Deschamps. “Nos motiva el reto de encontrar una solución para las personas con DFT, una de las formas más comunes de demencia en menores de 65 años. La DFT a menudo se diagnostica erróneamente y se reconoce poco, y no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados”.

En octubre de 2024, AviadoBio anunció su acuerdo exclusivo con Astellas, donde esta última, una empresa más grande, aporta importantes recursos para impulsar el desarrollo del AVB-101. Astellas posee la infraestructura para fabricar y distribuir el AVB-101 a nivel mundial y cuenta con experiencia en la gestión de los procesos regulatorios de diferentes países, lo cual será esencial. El ensayo abre nuevos sitios en varios países.

En AviadoBio, afirmamos que buscamos incansablemente curas. Es fundamental hacerlo junto a un socio que comparte nuestra misión —dijo Deschamps—. Desde nuestra perspectiva, es más que ciencia; lo que nos unió fue la convicción compartida de ofrecer avances a pacientes sin otras opciones.

Wilson, quien también es el principal responsable de Astellas en regulación genética, agregó: "Sabemos que el trabajo que está realizando AviadoBio es muy adecuado, ya que amplía nuestro trabajo en terapia génica en línea con nuestra visión estratégica a largo plazo, y en un área donde AviadoBio aporta experiencia y capacidades con su enfoque altamente diferenciado en un espacio cada vez más competitivo".

AviadoBio y Astellas se inspiran en la experiencia de familias afectadas por la DFT

Las personas que viven con DFT necesitan que las compañías biofarmacéuticas mantengan su compromiso con la búsqueda de tratamientos eficaces, afirmó Wilson. Destacó las experiencias que las personas afectadas por la DFT han compartido con él: "Hace unos meses, tuve el privilegio de unirme a AviadoBio para... Beneficio Hope Rising de la Asociación para la Degeneración FrontotemporalFue conmovedor escuchar tantas historias de vidas transformadas por el diagnóstico de DFT, así como la resiliencia y la valentía que le siguieron.

Pueden ocurrir contratiempos durante los ensayos clínicos, lo que alarga el desarrollo incluso de intervenciones prometedoras. Al preguntársele qué lecciones ha aprendido AviadoBio durante el desarrollo de AVB-101, Deschamps subrayó la importancia de mantenerse fiel a la misión de la compañía. Desarrollar medicamentos que cambian la vida de las personas que enfrentan trastornos neurológicos.

Wilson expresó una opinión similar. «Es emocionante haber visto un cambio crucial en toda la industria en esta dirección, y acciones concretas en la práctica», afirmó. «Sin embargo, aún existen desafíos para integrar mejor a los pacientes en los ensayos, desde la lentitud en la inscripción hasta las tasas de abandono, y protocolos complejos que no siempre satisfacen las necesidades de los pacientes. Una mayor y más temprana participación de los pacientes mediante un ciclo de retroalimentación continuo podría ayudar a abordar estos desafíos».

Eventos como La esperanza surge y el Mesa redonda de investigación Estas son solo algunas de las maneras en que la AFTD apoya la colaboración y la creación de redes entre empresas que investigan tratamientos y herramientas de diagnóstico para la DFT. Obtenga más información sobre el apoyo de la AFTD a la investigación de la DFT. en nuestra página Para Investigadores.

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