Nouvelle recherche financée par l'AFTD publié le 6 février dans la revue scientifique Cellule fournit des informations nouvelles et importantes sur l'accumulation de protéines tau et ses liens avec une gamme de maladies neurodégénératives, y compris la FTD.

Alors que l'accumulation anormale de tau dans le cerveau est considérée comme une caractéristique d'environ 50% de tous les cas de FTD, ainsi que de la maladie d'Alzheimer et d'autres troubles cérébraux, les scientifiques n'ont pas encore compris exactement comment la protéine passe de sa forme fonctionnelle normale à un mal plié, nocif.

La nouvelle étude – dirigée par Anthony Fitzpatrick, PhD, du Mortimer B. Zuckerman Mind Brain Behavior Institute de l'Université de Columbia – a fourni de nouvelles informations sur la structure de la protéine qui pourraient faire avancer la lutte contre la DFT et d'autres formes de démence et de maladies neurodégénératives.

Filaments tau décorés de chaînes d'ubiquitine (jaune) provenant de la dégénérescence corticobasale (bleu/marine) et de la maladie d'Alzheimer (rouge/violet) émanant d'un neurone (Crédit : Veronica Falconieri Hays et Anthony Fitzpatrick/Institut Zuckerman de l'Université de Columbia)

Fitzpatrick, ainsi que d'autres chercheurs de l'Université Columbia ainsi que de la Mayo Clinic en Floride et de l'Emory University School of Medicine à Atlanta, ont utilisé la technologie de pointe connue sous le nom de cryo-microscopie électronique, ou Cryo-EM, pour visualiser les filaments de tau dans détail inédit. Les chercheurs ont associé la cryo-EM à une deuxième technique, la spectrométrie de masse, pour obtenir des informations supplémentaires sur la composition chimique des molécules à la surface de tau. Leurs travaux ont révélé des caractéristiques importantes de tau dans les cerveaux touchés par la maladie d'Alzheimer et la dégénérescence corticobasale (un sous-type FTD). Cela pourrait aider les chercheurs à identifier des biomarqueurs pour détecter ces maladies avant l'apparition des symptômes - une étape cruciale vers le développement de traitements pour prévenir l'apparition de la maladie avant que le cerveau ne soit physiquement endommagé - ou développer des médicaments qui ciblent les changements liés à la maladie dans la structure et le comportement du tau.

Le Dr Fitzpatrick prévoit de continuer à étendre ses travaux à d'autres tauopathies - des troubles neurodégénératifs caractérisés par le dépôt de tau anormal.

"Nos découvertes inspireront de nouvelles approches pour développer des outils de diagnostic et concevoir des médicaments", a déclaré le Dr Fitzpatrick dans un communiqué de presse. « Les maladies neurodégénératives font partie de la classe de maladies les plus complexes et les plus pénibles, mais grâce à notre travail et à celui de nos collègues et collaborateurs, nous construisons une feuille de route vers des diagnostics et des thérapies efficaces.

Cette recherche innovante a été financée en partie par une bourse de recherche de l'AFTD, accordée par le biais de notre initiative FTD Biomarkers au Dr Fitzpatrick. (Le co-auteur correspondant de l'étude, le Dr Leonard Petrucelli de la Mayo Clinic Jacksonville, est également récipiendaire du prix FTD Biomarkers Initiative.) Initiative des biomarqueurs FTD est une opportunité de financement majeure de l'AFTD qui soutient la science innovante pour stimuler la découverte et le développement de biomarqueurs FTD.

Sur la photo ci-dessus, Anthony Fitzpatrick au microscope cryo-EM (John Abbott pour l'Institut Zuckerman de l'Université de Columbia)