Nova pesquisa financiada pela AFTD publicado em 6 de fevereiro na revista científica Célula fornece novos e importantes insights sobre o acúmulo de proteína tau e suas conexões com uma série de doenças neurodegenerativas, incluindo DFT.

Embora o acúmulo anormal de tau no cérebro seja considerado uma característica de cerca de 50% de todos os casos de DFT, bem como da doença de Alzheimer e outros distúrbios cerebrais, os cientistas ainda precisam entender exatamente como a proteína passa de sua forma normal e funcional para uma forma malformada e prejudicial.

O novo estudo – liderada por Anthony Fitzpatrick, PhD, do Instituto Mortimer B. Zuckerman Mind Brain Behavior da Universidade de Columbia – forneceu novos insights sobre a estrutura da proteína que podem promover o combate à DFT e outras formas de demência e doenças neurodegenerativas.

Filamentos tau decorados com cadeias de ubiquitina (amarelo) da degeneração corticobasal (azul/azul-marinho) e da doença de Alzheimer (vermelho/roxo) emanando de um neurônio (Crédito: Veronica Falconieri Hays e Anthony Fitzpatrick/Instituto Zuckerman da Universidade de Columbia)

Fitzpatrick, juntamente com pesquisadores adicionais da Universidade de Columbia, bem como da Clínica Mayo na Flórida e da Escola de Medicina da Universidade Emory em Atlanta, usaram a tecnologia de ponta conhecida como microscopia crioeletrônica, ou Cryo-EM, para visualizar filamentos de tau em detalhes sem precedentes. Os pesquisadores emparelharam a crio-EM com uma segunda técnica, espectrometria de massa, para obter informações adicionais sobre a composição química das moléculas na superfície do tau. Seu trabalho revelou características importantes do tau em cérebros afetados pela doença de Alzheimer e degeneração corticobasal (um subtipo de DFT). Isso pode ajudar os pesquisadores a identificar biomarcadores para detectar tais doenças antes que os sintomas surjam — um passo crucial para o desenvolvimento de tratamentos para prevenir o início da doença antes que o cérebro seja fisicamente danificado — ou desenvolver medicamentos que visem mudanças relacionadas à doença na estrutura e no comportamento do tau.

O Dr. Fitzpatrick planeja continuar a expandir seu trabalho para outras tauopatias – distúrbios neurodegenerativos caracterizados pela deposição de tau anormal.

“Nossas descobertas inspirarão novas abordagens para o desenvolvimento de ferramentas de diagnóstico e concepção de medicamentos”, disse o Dr. Fitzpatrick em um comunicado de imprensa. “Doenças neurodegenerativas estão entre as classes de doenças mais complexas e angustiantes, mas por meio do nosso trabalho e do de nossos colegas e colaboradores, estamos construindo um roteiro para diagnósticos e terapêuticas bem-sucedidos.”

Esta pesquisa inovadora foi financiada em parte por um prêmio de pesquisa AFTD, fornecido por meio de nossa Iniciativa de Biomarcadores FTD ao Dr. Fitzpatrick. (O coautor correspondente do estudo, Dr. Leonard Petrucelli, da Mayo Clinic Jacksonville, também recebeu o prêmio da Iniciativa de Biomarcadores FTD.) Iniciativa de Biomarcadores FTD é uma grande oportunidade de financiamento da AFTD que apoia a ciência inovadora para estimular a descoberta e o desenvolvimento de biomarcadores de FTD.

Na foto acima, Anthony Fitzpatrick no microscópio crio-EM (John Abbott do Instituto Zuckerman da Universidade de Columbia)