Nuova ricerca finanziata dall'AFTD pubblicato il 6 febbraio sulla rivista scientifica Cellula fornisce nuove e importanti informazioni sull'accumulo di proteine tau e le sue connessioni con una serie di malattie neurodegenerative, inclusa la FTD.

Mentre si ritiene che l'accumulo anomalo di tau nel cervello sia un segno distintivo di circa 50% di tutti i casi di FTD, così come del morbo di Alzheimer e di altri disturbi cerebrali, gli scienziati devono ancora capire esattamente come la proteina si converte dalla sua forma normale e funzionale in uno mal ripiegato, dannoso.

IL nuovo studio – guidato da Anthony Fitzpatrick, PhD, del Mortimer B. Zuckerman Mind Brain Behaviour Institute della Columbia University – ha fornito nuove informazioni sulla struttura della proteina che potrebbero far progredire la lotta contro l'FTD e altre forme di demenza e malattie neurodegenerative.

Filamenti tau decorati con catene di ubiquitina (giallo) da degenerazione corticobasale (blu/blu) e morbo di Alzheimer (rosso/viola) provenienti da un neurone (Credit: Veronica Falconieri Hays e Anthony Fitzpatrick/Columbia University's Zuckerman Institute)

Fitzpatrick, insieme ad altri ricercatori della Columbia University, della Mayo Clinic in Florida e della Emory University School of Medicine di Atlanta, ha utilizzato la tecnologia all'avanguardia nota come microscopia crioelettronica, o Cryo-EM, per visualizzare i filamenti di tau in dettaglio senza precedenti. I ricercatori hanno abbinato la crio-EM a una seconda tecnica, la spettrometria di massa, per ottenere ulteriori informazioni sulla composizione chimica delle molecole sulla superficie della tau. Il loro lavoro ha rivelato importanti caratteristiche della tau nei cervelli affetti dal morbo di Alzheimer e dalla degenerazione corticobasale (un sottotipo FTD). Ciò potrebbe aiutare i ricercatori a identificare i biomarcatori per rilevare tali malattie prima che si presentino i sintomi - un passo cruciale verso lo sviluppo di trattamenti per prevenire l'insorgenza della malattia prima che il cervello sia danneggiato fisicamente - o sviluppare farmaci che mirano ai cambiamenti correlati alla malattia nella struttura e nel comportamento della tau.

Il Dr. Fitzpatrick ha in programma di continuare ad espandere il suo lavoro ad altre tauopatie, disturbi neurodegenerativi caratterizzati dalla deposizione di tau anormale.

"Le nostre scoperte ispireranno nuovi approcci per lo sviluppo di strumenti diagnostici e la progettazione di farmaci", ha affermato il dott. Fitzpatrick in a comunicato stampa. “Le malattie neurodegenerative sono tra le classi di malattie più complesse e angoscianti, ma attraverso il nostro lavoro e quello dei nostri colleghi e collaboratori, stiamo costruendo una roadmap verso diagnosi e terapie di successo”.

Questa ricerca innovativa è stata finanziata in parte da un premio di ricerca AFTD, fornito attraverso la nostra iniziativa sui biomarcatori FTD al Dr. Fitzpatrick. (L'autore corrispondente allo studio, il Dr. Leonard Petrucelli della Mayo Clinic Jacksonville, è anche un vincitore del premio FTD Biomarkers Initiative.) Iniziativa sui biomarcatori FTD è un'importante opportunità di finanziamento AFTD che supporta la scienza innovativa per stimolare la scoperta e lo sviluppo di biomarcatori FTD.

Nella foto sopra, Anthony Fitzpatrick al microscopio crio-EM (John Abbott per lo Zuckerman Institute della Columbia University)