De sidste par år har været, hvad vi håber er starten på en banebrydende tid for opdagelse i kliniske forsøg med det formål at behandle og forebygge frontotemporal demens (FTD).

Store FTD-fokuserede internationale samarbejder, der spænder over Nordamerika, Europa og videre, har registreret et stort antal mennesker, der lever med FTD og deres pårørende for yderligere at belyse de tidligste tegn på sygdomsdebut og for at optimere udformningen og udførelsen af kliniske forsøg.

Takket være fremskridt inden for genetik, molekylærbiologi og neuroimaging er adskillige spændende potentielle terapeutiske mål blevet identificeret, og adskillige kliniske forsøg med FTD er undervejs, med flere planlagt til 2020 og de kommende år.

Fra marts 2020 blev mange forskningsaktiviteter naturligvis pludselig sat i bero, bremset eller helt stoppet på grund af COVID-19-pandemien, da hospitaler og regeringer hurtigt udviklede retningslinjer for at bremse spredningen af den nye coronavirus. Selvom disse foranstaltninger var passende og nødvendige, kan afbrydelsen af sådanne forskningsaktiviteter også bremse de fremskridt, der gøres inden for FTD-forskning. Aflyste besøg og manglende data, mangel på midler til at dække pandemiske forsinkelser i igangværende projekter og potentielt formindsket fremtidig tilmelding, der kan tilskrives frygt for at deltage i en klinik eller et hospitalsbaseret besøg er alle faktorer.

FTD-forskerhold rundt om i verden har taget skridt til at sikre, at vores fremskridt i retning af behandling, helbredelse og forebyggelse af FTD kan fortsætte med så lidt jord tabt som muligt.

Observationsstudier er forskningsstudier, der "observerer" sygdomsforløbet via kliniske historier, neurologiske undersøgelser, kognitiv testning, hjernescanning eller blodprøver uden at gribe ind. Disse undersøgelser er en kritisk måde, hvorpå vi kan forstå de grundlæggende årsager og forløbet af FTD. For mange observationsundersøgelser, i områder, hvor COVID-19-tilfælde er på deres højeste, er vurderinger typisk blevet udskudt, indtil de lokale risici for eksponering er reduceret. Da disse undersøgelser er i stand til at genstarte og besøg omlægges, trænes klinisk forskningspersonale til at screene både sig selv og forskningsdeltagere for potentielle COVID-19-symptomer eller højrisikoeksponeringer, og alle bærer passende personligt beskyttelsesudstyr, som kan omfatte masker , øjenskjold, handsker og/eller kjoler afhængigt af besøgets art og lokale politikker. Retningslinjer for social distancering følges, og undersøgelseslokaler og andre forskningsrum rengøres grundigt mellem hver deltager.

Nogle observationsforskningsstudier er longitudinelle studier, hvilket betyder, at personer med FTD følges over tid, og der foretages gentagne observationer eller målinger. Store longitudinelle FTD-observationsstudier er i gang lige nu, herunder ALLFTD-studiet i USA og Canada og GENFI-studiet i Canada og Europa.

Pandemien har medført, at mange af disse planlagte årlige forskningsbesøg er blevet udskudt, indtil forskerhold og deltagere trygt kan komme til klinikkerne igen. Genoptagelse af longitudinelle studier er en prioritet, så den tid og indsats, deltagerne allerede har bidraget med, kan udnyttes fuldt ud. Hvis årlige forskningsbesøg inden for disse undersøgelser er blevet forsinket, vil forskerholdene kontakte deltagerne, så snart lokal vejledning tillader genoptagelse af disse vigtige undersøgelser. Hvis de omlagte årlige besøg finder sted flere måneder fra den planlagte dato, kan der foretages justeringer, når dataene analyseres, for at tage højde for tidsrummet mellem besøgene for fortsat at maksimere effekten af disse væsentlige undersøgelser.

EN klinisk forsøg er et forskningsstudie, hvorigennem deltagerne tildeles en eller flere interventioner. En intervention i et klinisk forsøg kan være en medicin, en enhed eller et adfærdsmæssigt program. På nuværende tidspunkt undersøger flere aktive kliniske forsøg potentialet af behandlinger for at bremse progressionen, forhindre opståen eller forbedre symptomerne på FTD.

Da nogle kliniske forsøg har vigtige nødvendige sikkerhedsvurderinger, vil disse besøg i mange tilfælde være fortsat gennem pandemien, hvor det er muligt. For at reducere tabet af værdifulde data, der allerede er genereret af deltagere, der er tilmeldt disse forsøg, har kliniske forskerhold arbejdet hårdt på at genoptage eventuelle midlertidige kliniske forsøg så hurtigt som muligt på hvert sted. De tilbyder også virtuelle besøg og telefonvurderinger, hvor det er muligt. Klinisk forskningspersonale og deltagere følger alle lokale hospitalsanbefalinger vedrørende brugen af masker og andet personligt beskyttelsesudstyr, når personlige besøg er nødvendige for at sikre alle deltageres sikkerhed.

Vi ved, at mens mange af vores familier er ivrige efter at vende tilbage til klinikkerne og forskningsundersøgelserne, er andre tilbageholdende med at overveje at deltage i forskning, indtil en vaccine eller anden behandling mod COVID-19 er tilgængelig. Overvejelserne for hver enkelt deltager vil være unikke for deres personlige og lokale situation. Når det er sagt, vil vi gerne forsikre familier om, at ved at følge nu standard klinik- og hospitalsprocedurer til forebyggelse af spredning af COVID-19, er vi sikre på, at med disse forholdsregler på plads, vil de spændende FTD-forskningsstudier i 2020 være i stand til at at udføre deres aktiviteter sikkert.

Tak til alle mennesker med FTD, familiemedlemmer og plejepartnere, som generøst har bidraget med deres tid og kræfter til at finde behandlinger for FTD. Dine bidrag har bragt feltet til denne lovende tid for kliniske forsøg i FTD. Vi ser frem til de videnskabelige fremskridt, klinisk forskning vil bringe for FTD i 2020 og derefter.

Med venlig hilsen
Elizabeth Finger, MD