De senaste åren har varit vad vi hoppas är början på en banbrytande tid för upptäckter i kliniska prövningar som syftar till att behandla och förebygga frontotemporal demens (FTD).

Stora FTD-fokuserade internationella samarbeten som sträcker sig över Nordamerika, Europa och utanför har registrerat ett stort antal människor som lever med FTD och deras anhöriga för att ytterligare belysa de tidigaste tecknen på sjukdomsdebut och för att optimera utformningen och genomförandet av kliniska prövningar.

Tack vare framsteg inom genetik, molekylärbiologi och neuroimaging har flera spännande potentiella terapeutiska mål identifierats, och flera kliniska prövningar för FTD är på gång, med fler planerade till 2020 och de kommande åren.

Naturligtvis, med början i mars 2020, lades många forskningsaktiviteter plötsligt på is, bromsades eller stoppades helt på grund av covid-19-pandemin, eftersom sjukhus och regeringar snabbt utvecklade riktlinjer för att bromsa spridningen av det nya coronaviruset. Även om dessa åtgärder var lämpliga och nödvändiga, kan ett avbrott i sådan forskningsverksamhet också bromsa framstegen inom FTD-forskningen. Inställda besök och saknad data, brist på medel för att täcka pandemiförseningar i pågående projekt och potentiellt minskad framtida registrering som kan tillskrivas rädsla för att besöka en klinik eller sjukhusbaserat besök är alla faktorer.

FTD-forskarteam runt om i världen har vidtagit åtgärder för att säkerställa att våra framsteg mot att behandla, bota och förebygga FTD kan fortsätta med så lite mark som möjligt förlorat.

Observationsstudier är forskningsstudier som ”observerar” sjukdomsförloppet via kliniska historiker, neurologiska undersökningar, kognitiva tester, hjärnavbildning eller blodprov utan att ingripa. Dessa studier är ett kritiskt sätt att vi kan förstå de grundläggande orsakerna och förloppet av FTD. För många observationsstudier, i områden där fall av covid-19 är på sin höjd, har bedömningar vanligtvis skjutits upp tills de lokala riskerna för exponering har minskat. Eftersom dessa studier kan starta om och besöken schemaläggs, utbildas klinisk forskningspersonal för att screena både sig själva och forskningsdeltagare för potentiella covid-19-symtom eller högriskexponeringar, och alla bär lämplig personlig skyddsutrustning, som kan inkludera masker , ögonskydd, handskar och/eller klänningar beroende på besökets karaktär och lokala regler. Riktlinjer för social distansering följs och undersökningsrum och andra forskningsutrymmen städas noggrant mellan varje deltagare.

Vissa observationsforskningsstudier är longitudinella studier, vilket innebär att personer med FTD följs över tid och upprepade observationer eller mätningar görs. Stora longitudinella FTD-observationsstudier pågår just nu, inklusive ALLFTD-studien i USA och Kanada, och GENFI-studien i Kanada och Europa.

Pandemin har gjort att många av dessa planerade årliga forskningsbesök har skjutits upp tills forskarlag och deltagare säkert kan besöka klinikerna igen. Återupptagandet av longitudinella studier är en prioritet, så att den tid och de ansträngningar som deltagarna redan har bidragit med kan användas till fullo. Om årliga forskningsbesök inom dessa studier har försenats, kommer forskarteamen att kontakta deltagarna så snart lokal vägledning tillåter att dessa viktiga studier återupptas. Om de ombokade årliga besöken äger rum flera månader från det planerade datumet, kan justeringar göras när data analyseras för att ta hänsyn till tidsperioden mellan besöken för att fortsätta att maximera effekten av dessa väsentliga studier.

A klinisk studie är en forskningsstudie genom vilken deltagarna tilldelas en eller flera insatser. En intervention i en klinisk prövning kan vara en medicin, en enhet eller ett beteendeprogram. För närvarande undersöker flera aktiva kliniska prövningar potentialen hos behandlingar för att bromsa utvecklingen, förhindra uppkomsten eller förbättra symtomen på FTD.

Eftersom vissa kliniska prövningar har viktiga säkerhetsbedömningar som krävs, kommer dessa besök i många fall att ha fortsatt genom pandemin där det är möjligt. För att minska förlusten av värdefull data som redan genererats av deltagare som registrerats i dessa prövningar, har kliniska forskarteam arbetat hårt för att återuppta eventuella pausade kliniska prövningar så snart som möjligt på varje plats. De erbjuder också virtuella besök och telefonbedömningar där det är möjligt. Klinisk forskningspersonal och deltagare följer alla lokala sjukhusrekommendationer angående användning av masker och annan personlig skyddsutrustning när personliga besök är nödvändiga, för att säkerställa säkerheten för alla deltagare.

Vi vet att även om många av våra familjer är ivriga att återvända till klinikerna och forskningsstudierna, är andra ovilliga att överväga att delta i forskning tills ett vaccin eller annan behandling mot COVID-19 finns tillgänglig. Övervägandena för varje deltagare kommer att vara unika för deras personliga och lokala situation. Med det sagt vill vi försäkra familjer att genom att följa standardrutiner för kliniker och sjukhus för att förhindra spridning av covid-19, är vi övertygade om att de spännande FTD-forskningsstudierna 2020 kommer att kunna, med dessa försiktighetsåtgärder på plats. att bedriva sin verksamhet på ett säkert sätt.

Tack till alla personer med FTD, familjemedlemmar och vårdpartners som generöst har bidragit med sin tid och ansträngning för att hitta behandlingar för FTD. Dina bidrag har fört fältet till denna lovande tid för kliniska prövningar inom FTD. Vi ser fram emot de vetenskapliga framsteg som klinisk forskning kommer att medföra för FTD 2020 och framåt.

Vänliga hälsningar,
Elizabeth Finger, MD