We hopen dat de afgelopen jaren het begin zijn van een baanbrekende tijd voor ontdekkingen in klinische onderzoeken gericht op het behandelen en voorkomen van frontotemporale dementie (FTD).

Grote, op FTD gerichte internationale samenwerkingsverbanden die zich uitstrekken over Noord-Amerika, Europa en daarbuiten, hebben grote aantallen mensen met FTD en hun verwanten ertoe aangezet om de vroegste tekenen van het begin van de ziekte verder op te helderen en om het ontwerp en de uitvoering van klinische onderzoeken te optimaliseren.

Dankzij de vooruitgang in genetica, moleculaire biologie en neuroimaging zijn er verschillende opwindende potentiële therapeutische doelen geïdentificeerd en zijn er verschillende klinische onderzoeken voor FTD aan de gang, met meer gepland voor 2020 en de komende jaren.

Natuurlijk werden vanaf maart 2020 veel onderzoeksactiviteiten plotseling stopgezet, vertraagd of helemaal stopgezet vanwege de COVID-19-pandemie, omdat ziekenhuizen en overheden snel richtlijnen ontwikkelden om de verspreiding van het nieuwe coronavirus te vertragen. Hoewel deze acties passend en noodzakelijk waren, kan de onderbreking van dergelijke onderzoeksactiviteiten ook de voortgang van het FTD-onderzoek vertragen. Geannuleerde bezoeken en ontbrekende gegevens, gebrek aan geld om pandemische vertragingen in lopende projecten op te vangen, en mogelijk verminderde toekomstige inschrijvingen als gevolg van angst om naar een kliniek of ziekenhuisbezoek te gaan, zijn allemaal factoren.

FTD-onderzoeksteams over de hele wereld hebben stappen ondernomen om ervoor te zorgen dat onze vooruitgang bij het behandelen, genezen en voorkomen van FTD kan worden voortgezet met zo min mogelijk verloren terrein.

Observatie studies zijn onderzoeksstudies die het verloop van de ziekte 'observeren' via klinische geschiedenis, neurologische onderzoeken, cognitieve tests, beeldvorming van de hersenen of bloedonderzoek zonder tussenkomst. Deze onderzoeken zijn een cruciale manier om de fundamentele oorzaken en het verloop van FTD te begrijpen. Voor veel observationele onderzoeken zijn in gebieden waar COVID-19-gevallen op hun hoogtepunt zijn, beoordelingen doorgaans uitgesteld totdat de lokale blootstellingsrisico's zijn verminderd. Nu deze onderzoeken kunnen worden hervat en bezoeken opnieuw worden ingepland, wordt het klinisch onderzoekspersoneel getraind om zowel zichzelf als onderzoeksdeelnemers te screenen op mogelijke COVID-19-symptomen of risicovolle blootstellingen, en dragen ze allemaal geschikte persoonlijke beschermingsmiddelen, waaronder mogelijk maskers , oogschilden, handschoenen en/of jassen, afhankelijk van de aard van het bezoek en het lokale beleid. De richtlijnen voor social distancing worden nageleefd en onderzoeksruimten en andere onderzoeksruimten worden tussen elke deelnemer grondig schoongemaakt.

Sommige observationele onderzoeken zijn longitudinale studies, wat inhoudt dat mensen met FTD in de loop van de tijd worden gevolgd en er herhaalde observaties of metingen worden gedaan. Momenteel lopen er grote longitudinale FTD-observatiestudies, waaronder de ALLFTD-studie in de VS en Canada en de GENFI-studie in Canada en Europa.

Door de pandemie zijn veel van deze geplande jaarlijkse onderzoeksbezoeken uitgesteld totdat onderzoeksteams en deelnemers de klinieken weer veilig kunnen bezoeken. De hervatting van longitudinale onderzoeken is een prioriteit, zodat de reeds door de deelnemers ingebrachte tijd en inspanningen ten volle kunnen worden benut. Als de jaarlijkse onderzoeksbezoeken binnen deze studies zijn uitgesteld, zullen de onderzoeksteams contact opnemen met de deelnemers zodra de lokale begeleiding de hervatting van deze belangrijke studies toestaat. Als de opnieuw geplande jaarlijkse bezoeken enkele maanden na de geplande datum plaatsvinden, kunnen bij de analyse van de gegevens aanpassingen worden gedaan om rekening te houden met de tijdsperiode tussen de bezoeken om de impact van deze essentiële onderzoeken te blijven maximaliseren.

A klinische proef is een onderzoek waarbij deelnemers worden toegewezen aan een of meer interventies. Een interventie in een klinische proef kan een medicijn, een apparaat of een gedragsprogramma zijn. Momenteel onderzoeken verschillende actieve klinische onderzoeken het potentieel van behandelingen om de progressie te vertragen, het begin te voorkomen of de symptomen van FTD te verbeteren.

Aangezien sommige klinische onderzoeken belangrijke vereiste veiligheidsbeoordelingen hebben, zullen deze bezoeken in veel gevallen waar mogelijk tijdens de pandemie zijn voortgezet. Om het verlies van waardevolle gegevens die al zijn gegenereerd door deelnemers die deelnamen aan deze onderzoeken te verminderen, hebben klinische onderzoeksteams hard gewerkt om gepauzeerde klinische onderzoeken zo snel mogelijk op elke locatie te hervatten. Waar mogelijk bieden ze ook virtuele bezoeken en telefonische beoordelingen aan. Klinisch onderzoekspersoneel en deelnemers volgen alle lokale ziekenhuisaanbevelingen op met betrekking tot het gebruik van maskers en andere persoonlijke beschermingsmiddelen wanneer persoonlijke bezoeken noodzakelijk zijn, om de veiligheid van alle deelnemers te waarborgen.

We weten dat terwijl veel van onze families staan te popelen om terug te keren naar de klinieken en onderzoeksstudies, anderen aarzelen om deel te nemen aan onderzoek totdat er een vaccin of andere behandeling voor COVID-19 beschikbaar is. De overwegingen voor elke deelnemer zullen uniek zijn voor hun persoonlijke en lokale situatie. Dat gezegd hebbende, willen we families geruststellen dat we er zeker van zijn dat, met deze voorzorgsmaatregelen, de opwindende FTD-onderzoeken van 2020, door nu de standaardkliniek- en ziekenhuisprocedures te volgen om de verspreiding van COVID-19 te voorkomen, om hun activiteiten veilig uit te voeren.

Dank aan alle mensen met FTD, familieleden en zorgpartners die genereus hun tijd en moeite hebben bijgedragen aan het vinden van behandelingen voor FTD. Uw bijdragen hebben het veld naar deze veelbelovende tijd gebracht voor klinische proeven in FTD. We kijken uit naar de wetenschappelijke vooruitgang die klinisch onderzoek zal opleveren voor FTD in 2020 en daarna.

Eerlijk,
Elisabeth Vinger, MD