Alector har doseret den første deltager i et pivotalt fase 3 klinisk forsøg, der evaluerer effektiviteten af dets forsøgsbehandling AL001, et humant rekombinant monoklonalt antistof designet til behandling af FTD forårsaget af mutationer i progranulingenet (GRN).

Den californiske bioteknologivirksomhed for nylig annonceret foreløbige data fra sine indledende undersøgelser af behandlingen, som er designet til at modulere proteinet progranulin, en nøgleregulator for immunaktivitet i hjernen. Mutationer i GRN-genet, som regulerer proteinet, er en af de mest almindelige årsager til arvelig FTD.

AL001 har vist "opmuntrende resultater" fra fase 1b og igangværende fase 2 studier. Behandlingen er generelt sikker, veltolereret og har resulteret i vedvarende genopretning af plasmaprogranulinniveauer hos alle FTD-GRN-deltagere tilbage til normale niveauer.

"Vi fortsætter med at opdage og udvikle terapier i forfølgelsen af vores mål om at udrydde neurodegenerative sygdomme," sagde Arnon Rosenthal, Ph.D., medstifter og administrerende direktør i Alector, i en nyhedsmeddelelse. “De opmuntrende resultater fra fase 1b- og fase 2-studierne af AL001 repræsenterer væsentlige fremskridt. Med vores hurtige indledning af et pivotal fase 3-forsøg håber vi, at det kun er et spørgsmål om tid, før AL001 er den første behandlingsmulighed for mennesker, der lever med denne ødelæggende sygdom."

Alector planlægger at tilmelde op til 180 deltagere på cirka 50 steder over hele kloden til fase 3 af sit kliniske studie med titlen INFRONT-3. US Food and Drug Administration (FTD) tildelt orphan drug-betegnelse til Alector for den fortsatte udvikling af AL001 i august 2018.

Klik her for at læse pressemeddelelsen, som indeholder flere detaljer om det kliniske forsøg og dets foreløbige resultater.