Bioteknikföretaget Alector tillkännager lovande data i FTD-GRN-behandlingsstudie

Alector har doserat den första deltagaren i en pivotal klinisk fas 3-studie som utvärderar effektiviteten av dess undersökningsterapi AL001, en human rekombinant monoklonal antikropp designad för behandling av FTD orsakad av mutationer i progranulingenen (GRN).

Det Kalifornien-baserade bioteknikföretaget tillkännagav nyligen preliminära data från sina initiala studier av behandlingen, som är utformad för att modulera proteinet progranulin, en nyckelregulator för immunaktivitet i hjärnan. Mutationer i GRN-genen, som reglerar proteinet, är en av de vanligaste orsakerna till ärftlig FTD.

AL001 har visat "uppmuntrande resultat" från fas 1b och pågående fas 2-studier. Behandlingen är i allmänhet säker, tolereras väl och har resulterat i att plasmaprogranulinnivåerna i alla FTD-GRN-deltagare har återställts till normala nivåer.

"Vi fortsätter att upptäcka och utveckla terapier i strävan efter vårt mål att utrota neurodegenerativa sjukdomar", säger Arnon Rosenthal, Ph.D., medgrundare och verkställande direktör för Alector, i ett pressmeddelande. nyhetssläpp. "De uppmuntrande resultaten från fas 1b- och fas 2-studierna av AL001 representerar betydande framsteg. Med vår snabba initiering av en pivotal fas 3-studie hoppas vi att det bara är en tidsfråga innan AL001 är det första behandlingsalternativet för människor som lever med denna förödande sjukdom.”

Alector planerar att registrera upp till 180 deltagare på cirka 50 platser över hela världen för fas 3 av sin kliniska studie, med titeln INFRONT-3. US Food and Drug Administration (FTD) beviljat särläkemedelsbeteckning till Alector för den fortsatta utvecklingen av AL001 i augusti 2018.

Klicka här för att läsa pressmeddelandet, som innehåller mer information om den kliniska prövningen och dess preliminära resultat.

Hållas informerad

color-icon-laptop

Registrera dig nu och håll koll på det senaste med vårt nyhetsbrev, evenemangsvarningar och mer...