Das Biotech-Unternehmen Alector gibt vielversprechende Daten aus der FTD-GRN-Behandlungsstudie bekannt

Alector hat dem ersten Teilnehmer einer zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit seiner Prüftherapie AL001, eines humanen rekombinanten monoklonalen Antikörpers, der für die Behandlung von FTD entwickelt wurde, die durch Mutationen im Progranulin-Gen (GRN) verursacht wird, eine Dosis verabreicht.

Das kalifornische Biotechnologieunternehmen hat vor kurzem vorläufige Daten aus seinen ersten Studien zur Behandlung bekannt gegeben, das das Protein Progranulin modulieren soll, ein wichtiger Regulator der Immunaktivität im Gehirn. Mutationen im GRN-Gen, das das Protein reguliert, sind eine der häufigsten Ursachen für erbliche FTD.

AL001 hat „ermutigende Ergebnisse“ aus Phase-1b- und laufenden Phase-2-Studien gezeigt. Die Behandlung ist im Allgemeinen sicher, gut verträglich und hat bei allen FTD-GRN-Teilnehmern zu einer nachhaltigen Wiederherstellung der Plasma-Progranulinspiegel auf normale Werte geführt.

„Wir erforschen und entwickeln weiterhin Therapien, um unser Ziel zu verfolgen, neurodegenerative Erkrankungen auszurotten“, sagte Arnon Rosenthal, Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von Alector, in a Pressemitteilung. „Die ermutigenden Ergebnisse der Phase-1b- und Phase-2-Studien zu AL001 stellen einen wesentlichen Fortschritt dar. Mit unserem raschen Beginn einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie hoffen wir, dass es nur eine Frage der Zeit ist, bis AL001 die erste Behandlungsoption für Menschen ist, die mit dieser verheerenden Krankheit leben.“

Alector plant, bis zu 180 Teilnehmer an ungefähr 50 Standorten auf der ganzen Welt für Phase 3 seiner klinischen Studie mit dem Titel INFRONT-3 einzuschreiben. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FTD) gewährte Alector den Orphan-Drug-Status für die Weiterentwicklung von AL001 im August 2018.

Klick hier um die Pressemitteilung zu lesen, die weitere Einzelheiten über die klinische Studie und ihre vorläufigen Ergebnisse enthält.

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